财务数据和关键指标变化 - Cifovri净产品收入第一季度为1.3亿美元，下降主要因独特库存动态和第三方共付援助组织资金短缺，调整库存动态后，Q4和Q1收入本应季度环比一致，若无共付援助资金短缺，收入增长应与注射量增长更相符 [9][11] - 预计Cifovri的毛利率与净利率百分比在2025年将处于20% - 25%的低端到中端水平 [12] - 公司继续期望2025年的运营费用与2024年保持一致 [12] - 第一季度末公司现金及现金等价物为3.58亿美元，现有现金结合未来产品销售和美国以外地区的特许权使用费足以支持公司实现盈利 [13] - Empivoli第一季度净产品收入为2000万美元，合规率保持在97%，安全状况与之前的更新一致 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 Cifovri业务线 - 第一季度Cifovri注射需求季度环比增长4%，但收入低于预期，主要因第三方共付援助计划资金短缺和第一季度渠道库存大幅减少 [5] - 第一季度约有9.2万剂Cifovri交付给医生办公室，其中商业剂量8.2万剂，样品剂量1万剂 [13] - Cifovri在地理萎缩市场保持超过60%的整体市场份额，新患者启动率持续增长，第一季度超过50%，到4月下旬已达到55% [6][14] Empivoli业务线 - Empivoli补充新药申请（sNDA）被FDA接受并获得优先审评指定，处方药用户收费法（PDUFA）日期为7月28日 [7] - Phase III VALiant研究结果显示，Empivoli在所有患者亚组中具有疾病修饰潜力，实现了肾小球疾病终点的三连胜，包括蛋白尿减少68%、稳定肾功能和大量清除C3C染色 [7] - 美国批准并推出Empivoli用于C3G和iCMPGN将是公司在四年内的第三次新产品发布 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理萎缩（GA）市场仍处于早期采用阶段，公司预计短期内市场将持续但适度增长 [6] - 美国C3G和iCMPGN市场估计有5000名患者，公司认为Empivoli将在所有患者群体和疾病严重程度中得到应用 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于通过靶向抑制补体系统来解决有重大未满足需求的疾病 [4] - 公司计划在今年下半年启动局灶节段性肾小球硬化症和延迟移植物功能的关键研究 [9] - 公司正在为Empivoli在C3G和iCMPGN的潜在标签扩展做准备，执行多项预发布活动，努力提高疾病状态意识 [16] 行业竞争 - Cifovri在地理萎缩市场保持领先地位，市场份额超过60%，新患者启动率持续增长 [6] - 公司认为Empivoli在C3G和iCMPGN市场具有强大的疗效优势，将努力成为市场领导者 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年剩余时间将是执行的关键一年，公司有信心利用医生对Cifovri的强劲需求，并对Empivoli在C3G和iCMPGN的治疗潜力感到兴奋 [20] - 公司继续朝着成为一家盈利、成熟的生物技术公司迈进，拥有有前景的产品线和批准用于视网膜、肾病和血液疾病的产品 [20] 其他重要信息 - 公司欢迎Craig Wheeler加入董事会，他在生物制药行业拥有超过30年的领导经验 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请解释第一季度Cifovri的销量动态以及未来的变化趋势 - 第一季度注射量增长4%，包括商业剂量和样品剂量，交付的小瓶数量减少是由于第四季度末库存增加，第一季度库存减少以及共付援助资金短缺导致样品使用增加 [27][28][29] - 预计未来样品使用量将大致与第一季度相同，商业需求希望回到基线水平，公司正在努力将样品患者转换为商业付费患者 [31][34] 问题2: 如何计算新患者份额以及何时提供Cifovri的销售指导 - 公司购买覆盖约50%市场的护理点数据集来计算新患者份额，认为该数据集比竞争对手基于索赔数据的计算更准确 [41] - 公司需要进入更稳定的状态，并且考虑到C3G和iCMPGN的新发布，可能会在今年年底或明年考虑提供销售指导，但不做承诺 [43][46] 问题3: 请说明Cifovri在支付方格局中的情况以及获得处方集胜利的策略 - Cifovri在一些大型医疗保险优势计划中具有优先地位，标签更新后情况没有显著变化，公司的疗效数据和每两个月给药一次的优势是重要的差异化因素 [55][56] 问题4: 请说明APL 3007与Cifovri联合使用的预期益处 - 公司认为这将是地理萎缩领域的下一个重大创新，有望进一步改善视网膜色素上皮细胞的保护效果，超过目前40%的阈值，并更好地评估对视力的功能影响 [59][60] 问题5: 公司是否与其他行业成员就共付援助问题进行对话并愿意出资解决 - 公司尊重共付援助系统组织的独立性，通常在年初或全年进行贡献，但与Cifovri的商业产品分开 [64] 问题6: 第三方共付援助计划恢复的风险以及对业务的影响 - 公司无法预测该计划的资金情况，假设其不会恢复，并预计样品和注射量将继续增长，但样品和商业剂量的平衡会有所不同 [69] 问题7: 请说明Cytivori和Empivoli的潜在关税风险、制造地点和关键知识产权所在地 - 公司正在分析潜在的关税风险和缓解策略，但目前没有更多信息，已披露Cifovri的原料药在瑞士和日本生产，但未披露药品生产合作伙伴和知识产权所在地 [74][75] 问题8: 请解释第一季度净价格的动态以及未来的变化趋势 - 公司在剂量发货给经销商时确认收入，与披露的小瓶发货量不同，无法通过小瓶发货量推算净价格，本季度毛利率与净利率处于20% - 25%的低端，全年预计在低端到中端波动 [80][81][82] 问题9: 请说明第二季度的需求增长情况以及未来的预期 - 公司认为季度环比需求将继续增长，目前仍处于产品推出的早期阶段，随着医生对产品的了解和接受度提高，需求将持续增长 [84][85][86] 问题10: 请解释第四季度库存增加和第一季度库存减少的原因以及与竞争对手标签更新的关系 - 第四季度竞争对手的完整回应函（CRL）导致对Cifovri的需求急剧增加，包括剂量订购、总注射量、新患者份额和从竞争对手产品转换的数量增加，第一季度库存减少到更典型的水平，可能受到共付援助组织资金短缺的影响 [90][91] - 竞争对手的标签更新使产品的报销更有保障，但Cifovri每两个月给药一次的高疗效优势仍然是与医生和支付方的差异化因素 [93][94] 问题11: 请确认样品增加的原因以及未来的趋势 - 样品增加约5000瓶，主要是由于共付援助基金会资金不足，公司正在努力将样品患者转换为商业付费患者，通过与实践合作进行报销讨论和教育项目 [97][99][100] 问题12: 请说明共付问题解决的可见性以及C3G和iCMPGN的发布计划 - 公司不确定共付援助计划的资金问题何时解决，假设其不会解决，并努力将患者从样品转换为商业剂量 [106][107] - 公司的现场团队正在积极开展工作，了解关键意见领袖（KOL）和患者的情况，确保医疗事务团队能够让相关人员了解数据，产品的疗效是最大的差异化因素，团队自4月以来一直在工作，目标是在获得批准后立即推出产品 [108][109][110] 问题13: 请说明应对共付问题的措施以及与竞争对手相比的优势 - 公司的优势在于每两个月给药一次的高疗效模式，对于难以支付共付费用的患者更有利 [116] - 公司的报销团队了解每个福利计划和设计，正在教育办公室识别患者的福利，利用Appellis Assist帮助识别患者的自付费用上限，并与办公室合作让患者接受治疗 [117][118] 问题14: 请说明公司为增长市场所做的努力是否开始取得成果 - 公司通过直接面向消费者（DTC）计划、教育非注射眼科办公室等方式努力增长市场，第一季度市场相对平稳，但自去年年底以来新品牌启动量强劲增长，公司对品牌和市场的持续增长有信心 [121][122] 问题15: 请说明库存减少和共付资金短缺对Cifovri第一季度净销售的影响以及未来的预期 - 第四季度的CRL和库存加速增加以及共付援助组织资金不足是一次性事件，预计未来不会对库存产生影响 [127][128] 问题16: 请说明新的DTC活动对2025年销售的影响 - 自1月开始的DTC活动效果积极，网站访问量和用户行动数量比去年平均每季度高出30%，是销售的早期指标 [130] 问题17: 请说明采样动态，包括竞争对手的采样情况和新老客户的采样情况 - 公司的采样是为了让医生在共付问题影响患者治疗时能够治疗患者，样品在新老治疗者办公室都有使用，公司不评论竞争对手的采样情况 [134][135] 问题18: 请解释Empivalli本季度收入下降的原因以及未来的预期 - 收入下降约三分之一是由于库存和定价动态，另外三分之二是需求较去年略有下降，第一季度患者对竞争对手产品的转换率较低，公司对Empivalli在C3G和iCMPGN的新发布感到兴奋 [138][140] 问题19: 请说明第一季度销售低于预期对现金跑道和盈利能力的影响 - 公司不改变现金跑道和盈利能力的指导，预计2025年运营费用与2024年保持一致，C3G的发布预计将对收入有显著贡献 [144][145] 问题20: 请说明Cifovri的增长动态以及补体抑制剂类别的增长前景 - Cifovri的增长是一个渐进的过程，公司认为人工智能工具的开发将是进一步加速增长的因素，公司拥有最大的批准产品数据集和有利的给药方案，能够为医生和患者提供有意义的工具和算法，增加市场需求 [149][150][151] 问题21: 公司是否考虑探索CGS iRNA在其他肾脏适应症中的应用 - 公司在C3G和iCMPGN的疗效显著，经过全面分析后，决定在延迟移植物功能和局灶节段性肾小球硬化症进行两项三期临床试验，IGAN不是其中的适应症 [156][157] 问题22: 请说明Cifovri在澳大利亚的发布进展以及与加拿大、英国和瑞士监管机构的对话情况 - 澳大利亚视网膜社区对Cifovri的热情很高，但发布仍处于早期阶段，公司将继续与其他地区的监管机构合作，利用Gale扩展研究的数据，为患者提供全球最佳的产品访问机会 [159]