财务数据和关键指标变化 - 第一季度特许权使用费收入增长12%，组合收入增长17%至8.39亿美元，主要得益于囊性纤维化特许经营权、Trelegy和Xtandi的强劲表现，以及2024年收购的Aurinigo特许权使用费 [5][19][20] - 运营和专业成本占组合收入的12.1%，若排除与出售MorphoSys开发融资债券相关的3300万美元一次性付款，该比例略高于8% [20] - 净利息支出为1.27亿美元，首次包含2024年6月筹集的15亿美元增量债务的利息 [20][21] - 第一季度组合现金流为6.11亿美元，利润率约为73% [21] - 第一季度资本部署为1.01亿美元，股票回购使加权平均股数较上年同期减少1900万股 [21] - 2025年全年组合收入指引上调至29.75 - 31.25亿美元，预计增长6% - 12%；里程碑和其他合同收入预计从2024年的3100万美元增至约6000万美元 [8][27][28] - 预计2025年运营和专业成本约占组合收入的10%，利息支出约为2.6亿美元 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 特许权使用费收入增长12%，反映了多元化投资组合的实力 [5][19] - 里程碑和其他合同收入为5100万美元，其中包括Air Supra的2700万美元里程碑付款 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有60万狼疮患者，全球超过300万，但目前仅两种生物制剂获批治疗系统性红斑狼疮，无专门获批治疗皮肤性狼疮的生物制剂，去年这两种获批生物制剂的联合销售额约为24亿美元，市场有显著增长空间 [12] - 美国图雷特综合症确诊患者超过12万，但仅一半接受药物治疗，新疗法有望扩大市场 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 采用更动态的资本配置框架，平衡股价估值与特许权交易的吸引力，当股价低于内在价值时，股票回购是资本配置的重要部分；反之则减少回购，专注高回报特许权交易 [24] - 计划在2025年回购至多20亿美元股票，第一季度已回购7.23亿美元 [6][26] - 与Biogen达成合作，为latifilumab的研发提供至多2.5亿美元资金，以换取中个位数特许权使用费和里程碑付款 [11] - 收购外部经理，预计本季度完成交易，将为股东带来多重利益 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局良好，多元化投资组合实力和美元走弱推动全年指引上调，预计全年财务表现强劲 [7][8][32] - 监管和政策不确定性未对公司机会集产生重大影响，交易管道依然强劲 [39][40] - 美国国立卫生研究院（NIH）拟削减资金，为公司提供了向生物科技公司提供资金的机会 [48][49] 其他重要信息 - 公司预计关税不会对特许权使用费产生重大影响，因为关税通常在特许权使用费计算之前支付 [31] - 公司将于9月11日在纽约市举行投资者日活动，届时将介绍推动股东价值创造的计划 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 监管和政策不确定性对公司交易环境的影响，以及Fortex囊性纤维化投资组合仲裁时间表的更新 - 交易管道依然强劲，监管和政策不确定性未对机会集产生重大影响，预计全年如此 [39][40] - 目前Vertex仲裁暂无更新，但公司坚信氘代KALYDECO与KALYDECO相同 [41] 问题2: 制药公司抵消关税的方法是否会影响特许权使用费；政策环境是否为公司带来新机会；为何大型制药公司未明显涉足Ecopipem在图雷特综合症的开发 - 由于供应链运作方式，公司预计关税对业务影响极小，难以推测制药公司抵消关税的方法及其对特许权使用费的影响 [50] - 美国国立卫生研究院拟削减资金，生物科技公司对资本市场依赖度高，为公司提供了提供资金的机会，合成特许权业务是公司资本部署的重要且不断增长的部分 [48][49] - 公司能够识别被低估、忽视和服务不足的市场，如通过专有分析确定图雷特综合症市场机会，这体现了公司模式的优势 [52] 问题3: Elephtrick的初始季度表现与预期的对比；Kamsiyos获得较宽松REMS对aficamtan FDA决策和上市的影响 - Elephtrick仍处于早期阶段，无论特许权费率如何，Vertex囊性纤维化特许经营权长期仍将是公司收入的主要贡献者 [57] - 公司对aficamtan的潜力感到兴奋，REMS更新是预期中的情况，肥厚性心肌病市场有足够空间容纳两款产品，公司看好aficamtan的前景 [59][60] 问题4: 公司在资本部署周期中的位置，以及决定侧重股票回购还是新交易的因素；公司未来特许权交易尽职调查流程是否会更倾向于首创、未满足需求和新机制的产品 - 资本配置是动态的，公司会根据股价与内在价值的相对关系以及特许权机会来决策，若处于理想象限，将采取平衡策略，公司有足够财务能力进行股票回购和特许权收购 [67][68][69] - 公司核心投资方法不变，注重为患者、医生和医疗系统带来益处的产品，首创产品固然重要，但核心原则是结合优秀科学、患者利益和能实现价值最大化的团队 [70][71] 问题5: 请说明Ecopipem在患者群体中的临床益处，以及该市场机会与迟发性运动障碍市场的相似性；Vertex纠纷是否有时间限制，若未采取行动是否会丧失索赔权 - 图雷特综合症市场长期缺乏创新，现有治疗选择有限，新疗法受医生、患者和家长关注，迟发性运动障碍市场是新疗法推动市场增长的例子，但不评论定价 [76][77][78] - 无法评论与Vertex潜在纠纷的时间安排 [79]