纪要涉及的行业或者公司 - 公司：Pharvaris (PHVS) - 行业：遗传性血管性水肿（HE）治疗行业 纪要提到的核心观点和论据 产品差异化 - 作用机制独特：Ducrictovant（ducritibon）是B2受体拮抗剂，与目前针对激肽释放酶途径的治疗方法不同，作用于更下游，能覆盖更广泛的患者群体，包括I型、II型和潜在的III型HE患者 [4][5][6]。 - 两种剂型优势：有速释和缓释两种剂型，速释剂型15分钟内可达血浆暴露水平，适用于快速起效治疗；缓释剂型每日一次治疗可覆盖24小时暴露范围 [5][6]。 长期安全性 - 临床实践证明：icataban已使用超10年，临床实践表明该机制耐受性好且安全；ducritibon的II期结果显示，累积两年的安全性和耐受性数据表明其耐受性良好，未观察到与治疗相关的信号 [10][11]。 - 临床前毒理学研究：已基本完成所有毒理学研究，为按需或预防性治疗的后续申报提供支持 [12]。 市场分析 - 市场趋势：美国HE市场中62%的患者采用预防性治疗，预计该比例将增长；按需治疗市场虽小，但因部分发作未得到治疗，口服有效疗法存在机会 [13][46][48]。 - 竞争优势：目前市场上患者需在疗效和便利性之间权衡，Ducrictovant若在III期试验中证实数据，能提供兼具注射剂疗效和口服便利性的治疗方案，吸引患者 [15][16]。 临床数据 - II期急性治疗数据：口服分子吸收快，治疗缓解起效时间约1.1小时，患者首次感觉药物起效约25分钟，单次治疗后症状显著缓解时间约2 - 2.6小时，12小时内完全缓解，疗效优于iCAD band [20][21][22]。 - II期预防性治疗数据：安慰剂对照试验中，与安慰剂相比，所有发作减少85%，中度或重度发作减少超92%，需按需治疗的发作减少超92%；开放标签扩展研究中，近两年总体基线发作减少93% [53]。 试验设计与预期 - III期急性治疗试验：已完成目标入组，预计2026年上半年公布顶线数据，主要终点为症状缓解起效，还有一系列次要终点 [35][36][37]。 - III期预防性治疗试验：为期6个月的安慰剂对照试验，计划入组约81名患者，活性药物与安慰剂比例为2:1，预计2月公布数据 [55][56]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - 攻击判定标准：患者需出现外周肿胀、腹痛或喉部发作等症状，经医生确认后才可进行治疗 [44][45]。 - 口服偏好增加原因：可能是患者间的交流互动增强了对口服药物的信心，且患者对口服药物的看法有所改变 [67]。 - 现金状况与研究计划：2024年12月银行存款2.8亿欧元；按需治疗关键数据将于2026年第一季度公布，预防性治疗数据预计2月公布；年底将启动获得性血管性水肿的关键研究 [69]。