财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度运营费用为580万美元，较2024年同期的660万美元减少80万美元，降幅11.4% [7] - 2025年第一季度研发费用约260万美元，较2024年同期的320万美元减少60万美元，降幅19.7%，主要因临床试验组织费用和场地费用减少以及化学、制造和控制方面支出降低 [8] - 2025年第一季度一般及行政费用约320万美元，较2024年同期的340万美元减少约10万美元，降幅3.4%，主要因上一年一次性和解成本，部分被当年咨询费用和遣散费增加抵消 [8] - 2025年第一季度净亏损470万美元，较2024年同期的540万美元有所减少 [8] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约2580万美元，现有资金预计可支持当前运营至2026年第三季度 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 ASCEND试验 - 是一项158名患者的双盲、随机、安慰剂对照临床试验，评估cerdepatide联合标准护理吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇化疗治疗转移性胰腺导管腺癌（MPDAC） [11] - 队列A有95名患者，于2023年第三季度完成入组，今年1月公布的初步数据显示总体生存率呈积极趋势，cerdepatide治疗组有4例完全缓解，安慰剂组无 [13][14] - 队列B有63名患者，初步数据已被接受在7月的2025年ESMO胃肠道癌症大会上展示，之后将进行最终分析 [14] BOLTAR试验 - 是美国的IIa期双盲安慰剂对照多中心随机试验，评估cerdepatide联合标准护理治疗一线和二线胆管癌 [15] - 一线胆管癌入组提前近6个月完成，预计中期数据将于2025年年中公布 [15] - 二线胆管癌新增队列，原计划招募40名患者，现决定将入组人数上限设定为约20名，以便更快进行数据分析和更有效地使用资金 [15] SENDEFOX试验 - 是美国的1b/2a期开放标签试验，评估cerdepatide联合新辅助fulciranox疗法治疗胰腺癌、结肠癌和阑尾癌 [15] - 2024年12月宣布三个队列入组完成，66名入组患者中有50名符合标准并接受了cerdepatide治疗 [16] I LISTA试验 - 在澳大利亚进行的1b/2a期随机安慰剂对照三臂单盲单中心安全性、早期疗效和药效学试验，评估cerdepatide联合检查点抑制剂度伐利尤单抗加标准护理吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇化疗与cerdepatide联合标准护理（无度伐利尤单抗）以及单独标准护理治疗局部晚期不可切除胰腺癌 [17] - 已入组的30名患者中前17名的有前景的初步结果在2025年ASCO GI研讨会上展示，超过90%的患者已入组，预计未来两个月完成入组 [18] 其他试验 - 一项评估cerdepatide联合吡莫唑胺治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）的2a期双盲安慰剂对照随机概念验证研究已启动，正在爱沙尼亚、拉脱维亚多个地点进行，计划在立陶宛增设一个地点，目标入组30名患者，预计2026年完成入组 [18][19] - FORTIFYDE是一项概念性的1b/2a期双盲安慰剂对照三臂随机研究，评估cerdepatide四小时连续输注联合标准护理治疗一线胰腺癌的安全性、耐受性和有效性，研究启动仍处于搁置状态，公司正在研究更快速、更具成本效益的替代方案 [19][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发专有环肽产品候选药物cerdepatide，用于治疗晚期实体瘤和其他难治性疾病 [10] - 公司与多个合作伙伴建立了合作关系，探索cerdepatide的新战略发展机会，如与Valo Therapeutics合作研究cerdepatide与Velo Therapeutics Peptocrad和检查点抑制剂联合治疗黑色素瘤的益处，与CUBA Labs合作探索cerdepatide作为Kuva's NanoMARC成像技术靶向和递送剂的协同潜力，与Catalent签订研究许可协议，评估Certipatide作为Catalent's SmartTag抗体药物偶联双有效载荷技术平台上的有效载荷治疗难治性疾病的疗效 [20][21] - 公司正在积极探索将cerdepatide联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇推进到全球III期试验治疗胰腺癌的机会，但会专注于仅启动能够通过现有或有保证的资金资助且能在合理时间内执行的试验 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管小型医疗保健公司面临持续的市场逆风，但公司在2025年保持了强劲的发展势头 [4] - 预计未来12 - 18个月公司将迎来数据丰富期，有多个关键里程碑即将到来 [5] - 公司和合作伙伴坚信cerdepatide对患者具有变革性潜力，对各自股东具有重大长期价值 [24] 其他重要信息 - 公司在网站的投资者和新闻板块发布了2025年第一季度财务业绩新闻稿，以及本次电话会议的网络直播回放 [3] - 公司提醒管理层在本次电话会议上的评论包含前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，鼓励投资者查看公司向美国证券交易委员会提交的文件 [3] - 公司与齐鲁制药签订许可协议，齐鲁制药在大中华区开展cerdepatide联合吉西他滨和NAM紫杉醇治疗MPDAC的平行开发项目，已完成96名受试者的入组，预计未来12 - 18个月获得数据，之后计划启动III期研究，齐鲁制药在其III期研究首例患者给药时需向公司支付1000万美元里程碑款项 [16][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：BOLTAR研究二线胆管癌队列目标入组人数减半，是否会影响监管路径或推进所需展示的数据？ - BOLTAR试验是IIa期概念验证试验，未针对特定终点进行样本量计算，入组人数是公司认为能反映趋势的数量，20名患者加上对照组，公司认为能以与40名患者相同的置信水平做出判断，减少入组人数可更快获得最终结果数据，且在当前财务环境下可节省资金 [27][28] 问题：ASCEND数据展示的深度和数据分析进度如何？ - 队列A数据在1月的ASCO GI会议上展示，为初步数据，仍有一些子分析待进行；队列B数据将于7月的ESMO GI会议上展示，与1月队列A数据详细程度相同，即主要终点的确定数据；之后将进行队列A和B数据的组合及统计分析，7月ESMO GI会议展示后，主要结果将可解读 [31][32] 问题：齐鲁制药宣布数据预计不久后公布，但距离入组完成不足12 - 18个月，如何解释？ - 公司无法控制齐鲁制药宣布或遵循的时间表及战略，齐鲁制药在中国走创新监管途径，为充分利用cerdepatide的价值，需在中国先于其他国家获批，这可能促使其加快进度，可能从II期数据中看到足够趋势，权衡风险后决定提前进入III期 [34][36] 问题：是否有让大型制药商为临床试验进行生产的可能性及相关活动？ - 大多数大型制药商目前产能过剩情况极少，他们会密切管理生产能力，通常不会作为其他产品的合同制造商，除非已签署相关产品的交易、许可或收购协议，切换产品在多用途设施中需要大量时间和资金，他们不会为临床供应生产少量产品，且收费会很高 [39][45][46] 问题：在子宫内膜异位症领域安排潜在合作伙伴的战略进展如何？ - 子宫内膜异位症领域的讨论还处于非常早期阶段，数据来自小鼠研究的初步数据，虽有一定鼓励性，但目前潜在合作伙伴更倾向于临床就绪的资产，而非临床前项目，公司仍在继续进行讨论 [47][48] 问题：关于cerdepatide的拴系给药研究幕后有哪些活动？ - 公司已宣布与Catalent的研究合作，将sutepatide拴系到Catalent SmartTag ADC平台，这是将sutepatide与其他部分共价结合用于递送和治疗效果的首次重大尝试 [49]