业绩总结 - 2022年公司净收入为人民币7900万元，主要来自于Hunterase在中国大陆的销售和Nerlynx在香港/台湾的销售[33] - 2022年公司收入为78,972万元，较2021年增长153.2%[122] - 2022年公司净亏损为483,475万元，较2021年减少55.1%[122] - 2022年Hunterase在中国的销售额超过5亿人民币[1] 用户数据 - Hunterase在中国已识别出667名MPS II患者，其中263名患者在2022年被识别[44] - Hunterase的商业保险覆盖率为72%，报销比例在20%到90%之间[45] 新产品和新技术研发 - 公司在中国市场的Hunterase®（Idursulfase beta）已提交新药申请（NDA），并在自费市场推出[27] - CAN108（Livmarli）在中国的ALGS和PFIC的NDA已提交，预计在2023年上半年获得批准[56] - CAN106（针对PNH的长效抗C5疗法）在中国的1b/2期临床试验中已于2022年3月开始给第一名患者用药[65] - CAN103是中国开发的首个戈谢病酶替代疗法，预计2024年注册申请[106] - CAN203针对脊髓性肌萎缩症的基因疗法，计划于2024年提交全球IND[111] 市场扩张 - 公司计划在中国推出Livmarli®，进一步拓展市场[27] - 公司致力于通过全球扩展进一步提高平均销售价格（ASP）[18] - 公司在罕见疾病领域的产品开发受到有利的监管框架支持，包括加快审批时间和临床试验成本降低[25] 财务状况 - 2022年研发费用为311,174万元，较2021年减少27.3%[122] - 2022年现金余额为463,107万元，较2021年减少282,708万元[122] - 2022年公司总资产为702,045万元，较2021年减少[135] - 2022年公司总负债为393,490万元，较2021年增加[135] - 2022年公司总权益为308,555万元，较2021年减少55.6%[135] 未来展望 - 公司管道中针对罕见疾病的治疗方案潜在市场价值达到150亿美元[28] - CAN106的全球市场收入预计在2025年超过90亿美元[67] - 公司预计将受益于中国对罕见疾病药物的税收减免政策，增大市场竞争力[25] 负面信息 - 2022年公司总负债为393,490万元，较2021年增加[135]