市场概况 - 全球罕见病药物市场预计到2030年将达到259亿美元，2020年为138亿美元，年均增长率为6.8%[13] - 中国在全球罕见病市场中的贡献仅为13亿美元，约占1%[13] - 2020年，全球前十种孤儿药的总销售额为428亿美元[15] - 中国罕见病患者的估计人数超过1亿[16] 公司资产与研发 - CANbridge目前拥有13个针对罕见病和胶质母细胞瘤的药物资产，涵盖生物制剂、小分子药物和基因疗法等多种治疗方式[21] - CANbridge在中国拥有7个药物资产的全球开发、生产和商业化权利[42] - CAN106在新加坡的Phase 1研究中显示安全性良好，无严重不良事件[70] - CAN108预计在2023年获得中国的批准并商业化[41] - 预计2024年PFIC的商业化推出[61] - CAN106的全球市场收入预计在2025年超过90亿美元[65] 业绩总结 - 2022年上半年公司收入为人民币34.7百万，同比增长184%[132] - 2022年上半年公司毛利为人民币22.2百万，较2021年上半年的6.8百万显著增长[144] - 2022年上半年公司净亏损为人民币249百万，同比减少27.7%[146] - 2022年上半年公司现金余额为人民币604.6百万，同比增长36.8%[132] - 2022年上半年研发费用为人民币158.3百万，同比减少116.5百万[135] - 2022年上半年公司行政费用为人民币55.6百万，同比增长5%[145] - 2022年上半年公司销售和分销费用为人民币42.6百万，较2021年上半年的44.8百万有所减少[144] - 2022年上半年公司其他收入和收益为人民币6.4百万，较2021年上半年的11.1百万有所下降[144] 患者识别与市场潜力 - MPS II患者识别总数为539名，其中2022年上半年新识别135名[40] - 截至2022年6月30日，公司已识别539名MPS II患者，并与47个商业保险项目达成合作[135] - 2021年全球GBM患者数量为55,000名，且该疾病的生存期通常少于2年[41] - 2021年全球MPS II患者数量为8,000名，且该疾病的生命预期显著降低[34] 新产品与临床研究 - CAN008在复发性GBM的随机对照II期研究中显示出统计学上显著的无进展生存期（PFS）改善[90] - CAN008在中国的新诊断GBM中目前处于II/III期研究[90] - CAN103的第一位患者于2022年7月入组，针对戈谢病的临床开发正在进行中[104] - CAN106在中国的PNH患者中进行的1b期研究的主要终点为安全性和药代动力学/药效学[83] - 预计2025年中国CDE可能批准CAN106[86] - CAN008的最大推荐剂量为每周400 mg静脉注射[102] 未来展望 - CANbridge致力于在中国建立罕见病生态系统，接触到大量未接受治疗的患者群体[21] - 预计2022年下半年和2023年将完成CAN008的第二阶段患者入组[138] - 罕见病药物的研发和商业化将覆盖整个药物开发的各个阶段，包括早期发现、临床开发、制造和商业化[21]