纪要涉及的行业和公司 - 行业：制药行业 - 公司：Neurocrine 纪要提到的核心观点和论据 宏观问题 - 最惠国待遇行政命令：目前处于早期阶段，缺乏细节，不清楚总统的真实意图、医保覆盖范围、药品清单和最惠国篮子国家等信息。公司会关注其对业务的影响，同时专注于将Neurocrine打造成强大有韧性的企业，为股东和患者谋福利[3][4][6]。 - 关税：公司的药物产品组件成本低、毛利率高，且在美国和西欧有冗余供应链，关税对业务影响不大[9][10]。 - 与FDA的互动：公司目前没有新药申请在审核中，过去几个月重要的FDA互动已完成，今年的互动主要是关于新项目的轻量级讨论，未发现时间线变化或对业务的影响[11][12]。 Crinesity（Canestrafont）药物 - 销售情况：首季度销售额达1450万美元，超400份新患者启动表单，报销率近70%，开局良好，但仍需时间改变医疗标准和解决保险报销问题[16][17][20]。 - 患者群体：早期成人和儿童患者比例相当，后期逐渐向儿科和青少年群体倾斜。短期内，该群体因家长推动和就诊频率高，会率先使用该药物。成年患者中，女性因健康问题更有动力使用，可通过诊断代码、索赔数据库和处方信息定位患者[24][27][49]。 - 报销情况：部分支付方已制定覆盖标准，与药品标签一致，但首季度大部分报销处方通过例外流程处理。报销率将随时间变化，直到明年[29][31]。 - 直接面向消费者的广告（DTC）：与INGREZZA不同，CH疾病患者数量少，传统DTC广告可能效果不佳，公司将探索基于互联网和社交媒体的定向媒体渠道[34][35]。 - 市场潜力：该药物有望成为下一个重磅炸弹药物，公司有开发一流药物的历史，且患者对新治疗方案有需求[38][39]。 - 竞争优势：CH疾病领域，疗效是敲门砖，安全性和耐受性对获批和患者接受度至关重要。Cranesity通过CRF拮抗剂作用于HP轴，能控制ACTH和雄激素，且已在超1200名患者中进行研究，具有竞争优势[43][46]。 公司管线 - 今年的数据读出 - NR2B NAM（NBI - 770）：针对重度抑郁症，有望快速起效，研究将在年底读出，观察三种活性剂量与安慰剂对比，以Madras为主要终点[53][54]。 - Valbenazine治疗脑瘫相关运动障碍：二期研究正在进行，约80名受试者，主要终点是总模态舞蹈病评分，若结果积极，可能是Valbenazine的适应症扩展机会[56][57]。 - Valbenazine辅助治疗精神分裂症：研究已完成，未达到主要终点，但在阳性症状上有统计学显著效果，公司将把研究经验应用于下一代化合物[60][61]。 - 未来计划 - M4（MBI - 568）：正在进行精神分裂症的三期研究，目标是复制二期研究的积极结果，今年还将开展双相躁狂的概念验证研究[72][75]。 - M1M4（MBI - 570）：将推进精神分裂症的二期试验，以比较选择性M4激动剂和M1M4双重激动剂的差异[75][76]。 公司费用 - SG&A方面：公司在INGREZZA和Cranesiti的推广上投入较大，今年预计增加1.25亿美元的SG&A支出，历史上公司能提高杠杆率，未来也会继续关注[77][78]。 - R&D方面：通常研发支出占净收入的30%，目前因三期试验等大项目，预计研发支出占比在30%多，公司会根据资产质量决定推进力度[79]。 其他重要但可能被忽略的内容 - 成人开放标签扩展研究中，约50名美国成年人将在未来几个月陆续成为付费客户，但不会集中出现[22]。 - 公司有团队关注华盛顿的政策动态，若有影响业务的变化会及时告知[13]。