财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司整体现金状况为4790万美元，预计这些资金能支持公司运营到2027年第一季度 [23] - 2025年第一季度总营收为150万美元，较2024年同期的140万美元增加10万美元，主要因与罗氏合作协议中递延收入确认的合作收入增加 [24] - 2025年第一季度运营费用为800万美元，较2024年同期的810万美元减少10万美元 [24] - 2025年第一季度研发费用为310万美元，较2024年同期的300万美元增加10万美元，主要因临床前项目增加20万美元，部分被其他研发项目减少10万美元抵消 [24] - 2025年第一季度管理费用与2024年同期基本持平 [25] - 2025年第一季度运营亏损为650万美元，较2024年同期的670万美元减少20万美元 [25] - 2025年第一季度其他收入为240万美元，较2024年同期的10万美元大幅增加，主要因认股权证负债公允价值变动 [25] - 2025年第一季度净亏损为410万美元，合每股0.02美元，而2024年同期净亏损为650万美元，合每股0.04美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - OpRegen是用于干性AMD伴地理萎缩患者的同种异体RPE细胞移植疗法，与现有获批的抗补体疗法相比，有解剖和功能益处，且一次手术递送RPE细胞到视网膜下间隙，益处可持续长达两年 [6] - OpRegen正在进行的2a期GALET研究由罗氏和基因泰克资助和开展，旨在优化手术程序和风险收益比，该开放标签研究已持续招募约两年，基因泰克持续投入，如寻求并获得RMAT指定、开设额外临床站点、获取专有手术递送设备 [7][8] OPC1业务 - OPC1是用于脊髓损伤患者的同种异体细胞移植疗法，已在30名严重脊髓损伤患者中测试，长期安全性和有效性数据有前景 [18] - 公司正在进行OPC1剂量研究，计划在6 - 10名患者中测试新型递送设备，首个临床站点在加州大学圣地亚哥分校健康中心，预计6月招募首位患者 [18][20] - 公司改进了OPC1的制造工艺，增加细胞规模、纯度和可控性，开发了新的即用型配方，待FDA批准后将引入正在进行的剂量试验 [20] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为OpRegen有潜力为GA患者提供比现有疗法更好的治疗效果，对其在干性AMD中驱动积极临床结果有信心，期待基因泰克下个月公布的三年临床数据更新 [6][27] - 公司计划利用细胞制造方面的投资和近期成果，通过合作和自主推进更多项目，以扩大业务模式和创造长期价值 [27] - 公司稳步推进OPC1项目，目标是进行更大规模的脊髓损伤临床试验，同时确保项目具备长期成功的必要条件 [27] - 与其他RPE细胞移植项目相比，公司认为自身在制造和扩大规模流程、基因泰克的设备和药物开发能力、罗氏在眼科产品商业化方面的领导地位这三个方面具有优势 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对OpRegen项目有信心，受合作伙伴持续投入的鼓舞，认为其他RPE细胞移植试验的独立证据支持并提升了该项目的证据 [27] - 公司认为细胞疗法成熟后，投资者会更关注生产能力，公司的GMP细胞生产系统具有高度差异化，目前在非癌症同种异体细胞移植领域处于领先地位 [33] - 公司欢迎新的FDA专员对细胞和基因疗法的积极评论，认为在成本和定价压力下，经济实惠的制造能力很重要 [38] 其他重要信息 - 基因泰克计划在6月21日的CTS会议上公布OpRegen的三年临床数据 [10][11] - 公司与克里斯托弗和 Dana Reeve基金会合作举办第三届年度脊髓损伤投资者研讨会，今年改为线上会议，时间为2025年6月27日 [21] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在制造能力方面与同行的比较，以及在扩大规模、冗余性和满足OpRegen潜在需求方面的差异化 - 公司多数同行未详细描述自身能力，公司认为自身制造能力高度差异化，经过20年研发，有很多技术诀窍，随着细胞疗法成熟，投资者会更关注大规模生产能力，公司已在GMP环境中实现多细胞系和多细胞类型的生产系统 [32][33] 问题2: 公司以色列制造基地是否会受关税影响，以及如何缓解 - 公司预计以色列制造基地不会受关税影响，会提前购买材料并储存，以确保未来生产不受影响 [37] 问题3: 公司新制造能力的潜在合作方式 - 公司不希望成为CDMO或提供合同制造服务，希望通过新能力与他人合作，获得成功付款和资产所有权，具体交易将根据每个机会而定 [44] 问题4: OPC1剂量研究的数据预计何时公布，以及OPC1与潜在设备创新的关系 - 剂量研究是开放标签研究，主要递送成功和安全终点在30天，功能评估通常在治疗后6 - 12个月，可能会有两波信息公布；OPC1可与其他技术（如电刺激、机械装置、脑芯片接口等）合作，多种方法结合可能带来更好的临床结果 [54][51] 问题5: OPC1剂量研究中成功递送结果的样子，以及与先前递送方法的比较基准 - 初始使用相同材料、相同方式、相同针头递送到相同损伤区域，与之前有参考点；成功主要看外部设备的易用性和是否有意外并发症，新设备更易部署，能避免呼吸停止，可提高手术递送的便利性和成功率 [63][64] 问题6: OPC1新的即用型配方与解冻注射配方的区别 - 两者可互换使用，新配方避免了原临床开发材料所需的数小时剂量准备步骤，可在取出冷冻状态后约5分钟内注射，减少了操作、成本和错误风险，还引发了他人对许可使用该技术的兴趣 [65][67] 问题7: 罗氏在OpRegen研究中纳入两种手术设备是否是新举措 - 基因泰克计划评估两种专有手术设备，这是公司与罗氏和基因泰克联盟的预期成果，专有设备的使用将扩大公司与其他竞争对手的差距，提高产品竞争力 [69][70] 问题8: 新手术设备的潜在优势 - 双腔经玻璃体视网膜下注射设备可简化程序，通过单次视网膜切开术递送盐水预泡和OpRegen悬浮液；下一代Orbit SDS旨在更易于使用和让外科医生更舒适，提高手术成功率和降低不良事件发生率，使产品更具吸引力 [77][79] 问题9: 对新的CBER主任及其对细胞疗法监管的看法，以及脊髓损伤试验的设计 - 公司认为新主任支持创新、灵活且加速合理的时间表，欢迎提高标准；脊髓损伤试验总招募人数为6 - 10人，前3名患者为胸椎损伤患者，第4名开始引入颈椎患者，然后开放招募 [87][89]