财务数据和关键指标变化 - 2024年研发费用为2990万美元，2023年为2880万美元，增长主要因完成2期试验的特许权使用费增加和2024年第三季度授予的股份支付增加 [32] - 2024年一般及行政费用为1010万美元，2023年为680万美元，增长主要由2024年第三季度授予的股份支付增加驱动 [33] - 2024年净亏损为3610万美元，2023年为3160万美元 [33] - 2024年底现金为3170万美元，投资为1.135亿美元，2023年底为8820万美元，投资包括流动性基金、定期存款和美国国债 [33] - 2024年经营活动净现金流出为2920万美元，与2023年的2980万美元相近 [34] - 2025年2月公司在注册直接发行中筹集了1500万美元的总收益，预计全年有足够现金，不考虑第二项地理萎缩3期研究的成本 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 斯塔加特病业务线 - 有两项关于Tinlarebant治疗斯塔加特病的研究正在进行，分别是3期DRAGON试验和2/3期DRAGON 2试验 [8] - DRAGON试验样本量为104名受试者，数据安全监测委员会完成中期分析后建议试验按原样本量继续进行，并提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准，试验预计今年年底完成 [8][9] - DRAGON 2试验目标招募约60名受试者，已招募11名，其中约10名来自日本，旨在加快在日本的新药申请 [10] 地理萎缩业务线 - 全球3期PHOENIX试验已招募超过400名受试者，预计将招募人数从约450名增加到500名，有望在今年第二季度末完成招募 [10] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进Tinlarebant作为治疗斯塔加特病和地理萎缩的潜在首款口服疗法，通过全球3期试验来验证其疗效和安全性 [4][7] - Tinlarebant在美国获得罕见儿科疾病和快速通道指定，在日本获得先锋药物指定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药指定，显示出该疗法在满足未满足医疗需求方面的潜力 [6] - 行业内目前尚无批准的斯塔加特病治疗方法，也没有批准的地理萎缩口服治疗方法，公司在这两个领域具有独特的竞争地位 [6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Tinlarebant在3期试验中的进展良好，中期结果令人鼓舞，且有全年的现金储备，有望成为治疗退行性视网膜疾病的首款口服疗法 [11] - 若PHOENIX试验获得积极信号，公司将加快推进第二项3期试验 [44] 其他重要信息 DRAGON试验相关信息 - 受试者平均年龄为15.4岁，约60%为男性，40%为女性，约56%为亚洲人，37%为白种人、欧洲人和北美人，其他类别约占7% - 8% [15][16] - 受试者每日服用5毫克剂量，耐受性良好，安全性高，约一半受试者已完成两年给药 [18] - 撤药率为9.6%（104名受试者中有10名），因眼部不良事件撤药率为3.8%（104名受试者中有4名） [19] - 大多数受试者视力稳定，两年研究中基线平均变化小于3个字母 [20] - 治疗相关眼部不良事件包括黄视症、延迟暗适应和夜视力损害，头痛发生率约为7% - 8%，唯一的全身性药物相关不良事件是痤疮，整体安全性可接受 [21][24][25] PHOENIX试验相关信息 - 为全球双盲试验，随机化比例与DRAGON 1试验相同，为2:1倾向于Tinlarebant，治疗持续时间为两年 [30] - 主要终点为减缓萎缩性病变生长，同时也关注最佳矫正视力、视网膜解剖结构和视网膜敏感性 [31] - 预计在一年时进行中期分析 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: DSMB建议将中期结果提交监管机构审查，与美国以外监管机构互动的潜在结果如何 - 公司认为这是积极结果，将遵循DSMB建议请求监管审查，相信监管机构可能会与DSMB建议一致，若不一致则继续进行研究 [37][38] 问题2: 为何将地理萎缩试验样本量增加到500名患者 - 地理萎缩研究进展顺利，增加受试者可提高成功机会，基于当前招募率仍能在预期时间（今年第三季度）内完成，成本也可行 [40] 问题3: PHOENIX试验中期分析包括什么，如何影响启动第二项试验的决策 - 若PHOENIX试验获得积极信号，公司将加快推进第二项3期试验 [44] 问题4: 与监管机构会面时能否确认获得广泛标签，以及地理萎缩试验PHOENIX的当前停药率 - 对于广泛标签问题，公司认为若能在青少年人群中显示疗效，获得成人批准相对容易；PHOENIX试验目前辍学率约为20%，因受试者多为老年人群，此前研究辍学率超30% [52][53][56] 问题5: 目前参与药物试验的青少年斯塔加特病患者占现实世界诊断患者的百分比 - 典型斯塔加特病患者在第二个十年开始出现症状，研究人群年龄在12 - 20岁之间，代表约三分之二的患者 [66] 问题6: 未来处方标签是否不限于当前试验招募的患者群体 - 答案是否定的，没有理由不将药物开给成年患者 [70] 问题7: 若标签比当前DRAGON试验招募患者更广泛，支付方报销是否有潜在限制 - 公司将请求监管机构争取合适标签，并可能进行药代动力学研究以证明对不同患者有效 [72] 问题8: 2月筹集1500万美元资金，是否有人行使附带的认股权证 - 尚未有人行使认股权证 [75][76] 问题9: CRO处理DRAGON数据监管流程的进展及下一步计划 - 有两三个不同CRO代表公司在不同司法管辖区提交监管文件，目前正在提交中 [78] 问题10: DRAGON研究针对安慰剂和治疗组病变生长差异的检测能力如何 - 研究设计为在第二年检测到40%的治疗效果，检测能力为80% [83]