财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金余额为3.644亿美元，债务融资额度还有1亿美元可在今年提取，预计资金可支撑到2027年 [25][26] 各条业务线数据和关键指标变化 脊髓性肌萎缩症（SMA）业务 - 替格珠单抗（ipilimumab）的III期SAPPHIRE试验显示，在主要终点金标准Hammersmith量表上，运动功能有统计学意义和临床意义的改善；SAFIRE研究表明，替格珠单抗有潜力逆转SMA的进展，治疗组患者Hammersmith评分改善约为安慰剂组的三倍，且安全性良好 [5][11][12] 肥胖业务 - EMBRACE研究是正在进行的II期试验，旨在初步研究高度选择性抗肌生成抑制素作用方法在肥胖患者中减少瘦体重损失的潜力，预计2025年6月公布初步数据 [15][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球约3.5万名SMA患者接受了SMN靶向治疗，美国约有1万名SMA患者，其中约三分之二接受了SMN靶向治疗 [7][20] - 目前SMA的三种SMN靶向疗法年市场规模近50亿美元 [81] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 首要任务是将替格珠单抗带给美国、欧洲及全球的SMA患者，计划2025年第三季度在美国商业上市，随后在未来几年在一系列国家推出 [5][6] - 继续评估将替格珠单抗扩展到其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病的研究 [8] - 推进SRK439的临床研究，计划2025年第三季度提交IND申请 [14][17] 行业竞争 - 目前SMA治疗中，现有疗法仅针对运动神经元，尚无获批的针对肌肉萎缩的治疗方法，替格珠单抗有机会开创SMA治疗的新时代 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年公司开局强劲，对替格珠单抗的前景充满信心，认为其在SMA领域的全球机会为公司提供多年可持续增长的潜力 [5][7] - 公司团队正在努力推进各项工作，有信心在美国商业上市时组建并部署一支经验丰富、以患者为中心的团队 [6] 其他重要信息 - 替格珠单抗的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，PDUFA日期为9月22日；在欧洲，MA已获EMA验证 [6][13] - 公司正在进行美国商业上市的准备工作，包括组建销售、报销和患者支持团队，预计2025年年中人员配备齐全 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：替格珠单抗上市前与美国和美国以外支付方及政府的讨论情况，以及与FDA的互动情况 - 公司认为定价应反映疾病的罕见性、严重性和疗法的价值，预计对单个支付方的预算影响有限；与美国支付方的早期讨论积极，欧洲将在2026年从德国开始进行报销讨论；与FDA的合作按计划进行，未发现替格珠单抗在SMA批准方面的问题 [31][34][38] 问题2：6月肥胖研究数据是否提供更多信息，以及认为怎样的结果是好的 - 主要提供24周数据，会提供必要的后续信息；主要关注24周瘦体重变化、安全性及未来路径 [43][44] 问题3：是否完成与FDA的中期会议，关于标签的讨论及是否需要咨询委员会（AdCom） - 与FDA的对话非常有建设性且按计划进行，暂不透露具体细节 [48] 问题4：替格珠单抗在其他神经肌肉疾病适应症的开发情况 - 对DMD和FSHD的模型数据感到鼓舞，正在研究如何在这些疾病中开展研究，今年晚些时候会分享更多细节 [53][55] 问题5：获得SMA批准后多久能上市，销售和营销方面的准备情况、商业供应情况，以及肥胖概念验证数据积极后SRK439的下一步计划 - 预计批准后第二天即可上市，销售和营销团队预计2025年年中组建完成，有充足的商业供应；SRK439预计2025年第三季度提交IND申请，后续计划将根据EMBRACE研究数据确定 [59][60][62] 问题6：药物批准后的指标或指导，以及近期总统行政命令对孤儿病领域定价的影响 - 目前不提供指导；行政命令不改变公司商业化替格珠单抗的计划，全球定价将反映SMA的罕见性、严重性和疗法的价值；预计产品推出将是稳定和持续的 [66][67][68] 问题7：替格珠单抗的上市轨迹是否可参考之前SMA产品的上市情况 - 团队更关注如何服务患者，目前有顺风因素也有逆风因素，但患者对治疗仍有迫切需求，公司希望建立长期服务患者的模式 [75][76][77] 问题8：SMA市场的长期变化，以及替格珠单抗与SPINRAZA联合使用的预期 - 公司认为替格珠单抗可帮助所有接受SMN靶向治疗的患者，将继续评估近50亿美元的年度市场动态 [81] 问题9：评估在欧洲寻找商业合作伙伴的可能性，以及如何优先考虑替格珠单抗的其他适应症 - 团队认为自身有能力全球服务患者，目前不优先考虑在欧洲寻找商业合作伙伴；其他适应症的研究将以数据为导向，今年晚些时候会提供更多指导 [86][87] 问题10：24周时tirzepatide单药治疗组瘦体重损失情况，以及8周随访是否足以证明体重恢复 - 预计24周时，tirzepatide单药治疗组体重损失的25% - 30%是由于肌肉损失；8周随访不能完全回答问题，但预计会有一定体重恢复 [91][92][93]