纪要涉及的公司 Alnylam Pharmaceuticals（ALNY） 纪要提到的核心观点和论据 宏观政策影响 - 最惠国待遇行政命令：因本周一公布的内容缺乏具体细节，难以判断对公司的潜在影响和风险 公司目前在美国上市的商业化药物均为孤儿药，在IRA政策下可排除未来价格谈判，若该情况能延续到最惠国待遇政策中，公司将处于有利地位 公司在美国已推出心肌病药物，但尚未在其他国家推出，需等待政策细节进一步明确后再做思考[3][4][5] - 关税：现有关税对公司无重大影响，无需调整指导方针，可在2月给出的指导范围内消化成本 制药特定关税仍在考虑中，公司大部分产品通过美国合作伙伴制造，且大部分知识产权在美国，从制药特定关税角度看，公司处于有利地位 大部分知识产权在美国意味着转移定价较低，受关税影响较小[8][9][11] 心肌病药物上市情况 - 早期指标与收入预期：产品在第一季度最后一周获批，第一季度无收入 五周时，170个医疗系统中50%已完成PNT流程并列入处方集，进展快于预期 预计今年收入集中在下半年，但基于支付方的进展，部分收入将提前到第二季度确认 今年TTR业务收入指导为16 - 17.25亿美元，中点增长36%，上限增长41%[16][18][20][23] - 产品进入处方集流程：MVUCHA因新适应症需重新进行PNT流程进入医院处方集，该流程是否加速因系统而异 由医院发起流程，公司获批后会主动联系医院推动进程，预计年底几乎所有医疗系统都会将产品列入处方集[26][27][29] 医保Part D与Part B对比 - 患者自付情况：PN业务中约70%美国患者自付为零，主要是有医疗保险服务费用的患者，多数有补充保险；商业方面有共付援助计划 约30%的医疗保险优势市场患者，PN业务中自付中位数约为3500美元 Part D方面，今年IRA政策改变后，自付上限降至2000美元，且计划设计和费用承担方有显著变化[30][31][33] - 支付方管理情况：公司业务约80%为医疗保险，预计心肌病业务也如此，其中医疗保险服务费用部分无管理政策，可直接进入；医疗保险优势部分预计2025年无阶梯治疗编辑，患者可通过既定政策获得药物 商业方面早期可能存在阶梯治疗编辑风险，但由于疾病罕见且致命，支付方通常不会过多干预患者用药 支付方政策制定通常需要几个季度，政策到位有助于患者更轻松用药[37][38][40] 毛收入与净收入 公司整体业务的毛收入与净收入比率约为25%，预计进入心肌病业务时情况类似 美国定价方面，随着产品需求增加，净价格预计将逐渐下降，但今年不会大幅下降，需谨慎管理以避免影响供应商[41][42][43] 患者市场情况 - 市场规模与机会：一线市场每年新增患者约18000人（全球数据），美国约占一半，目前疾病诊断率约20%，有很大提升空间 二线市场约有40000名患者正在接受TAF治疗，约一半患者病情进展，公司作为该领域首个沉默剂产品，在患者换药时具有优势[47][48][49] - 早期需求信号：前五周的需求信号显示，一线和二线市场均有启动，大型学术机构和社区的医生都有开处方，涵盖遗传性和野生型患者[51][52] 市场动态应对 - 注射剂与口服剂竞争：公司产品为每季度一次皮下注射，较为方便，且正在研发每六个月一次的第三代产品 患者用药方式多样，包括医院系统（40% - 50%）、家庭（25%）和第三方输液诊所（25%），公司将输液诊所网络从1000家扩展到约2000家，确保约90%患者在10英里内有诊所可用 公司产品患者依从性良好，而口服药物患者依从性较差 公司为所有药物推出基于价值的协议（VBA），鼓励患者持续用药，受到支付方欢迎[54][56][58] - 直接面向消费者营销（DTC）：公司正在进行一些有针对性的DTC营销，曾在PN业务中进行试点，未来将继续监测并决定是否扩大投资[65][66] 销售报告指标 下季度报告第二季度销售时，将关注准入进展（如医院网络和医生情况）、需求趋势（一线与二线、社区与学术中心、遗传性与野生型）以及收入情况 由于产品同一标签涵盖PN和心肌病，同一SKU和价格，无法分别报告两者收入，但可通过增长速率差异区分[67][68][69] 特定患者群体 公司产品是市场上唯一针对遗传性患者同时涵盖PN和心肌病的产品，预计在混合表型患者市场表现良好 早期需求信号显示，遗传性和野生型患者需求都很可观[71][72][73] 医生认知情况 公司因在PN业务的市场推广，医生对公司及其产品机制有一定了解 销售团队正在积极向医生宣传支持标签扩展的数据，以提高医生对产品的认知[74][75] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在心肌病业务上采取了不同的指导方式，提前在摩根大通会议上给出指导，并将TTR业务和罕见产品销售指导分开[22][23] - 公司在PN业务中约50%的医疗系统已有产品列入处方集，但因心肌病业务网络更大，希望全部医疗系统都能将产品列入处方集[27] - 支付方在Part D业务中，当药物进入灾难性覆盖阶段（约7500美元），承担的费用比例从15%提高到60%，这将使支付方更关注此类成本和疗法[33][34] - 公司在推出心肌病产品前，将第三方输液诊所网络从1000家扩展到约2000家，方便患者就医和医生治疗[56]