纪要涉及的公司 Oculis Holding AG (OCS)，一家专注于眼科和神经眼科创新的全球生物制药公司，在全球多地上市，拥有三个核心资产，每个资产有多个适应症 [3]。 纪要提到的核心观点和论据 1. 公司优势 - 资产一流：三个核心资产均为同类首创，满足重大未满足医疗需求 [5]。 - 财务健康：资产负债表良好，无债务，截至3月有2.06亿美元现金及等价物，资金可支撑到2028年初 [4]。 - 团队出色：管理团队经验丰富，有成功记录，获国际领先医疗投资者支持 [4]。 2. 核心资产及适应症 - OCS o1（OptiReach） - 治疗糖尿病黄斑水肿（DME）：DME市场大且增长，但服务不足，不到60%患者被诊断，诊断患者中44%接受治疗，现有获批治疗均为侵入性，患者负担高、依从性低 [9]。 - 产品优势：可覆盖整个治疗过程，适用于无竞争、无可用治疗或治疗不足的细分市场，可作为一线治疗或与抗VEGF联合使用或单独使用 [11][12]。 - 临床数据：在四项临床研究中结果积极一致，在阶段一的3期研究中，第6周最佳矫正视力字母增益为7.2，第12周增至7.6；第6周超过15个字母改善的患者比例为25%，第12周增至27.4%；视网膜厚度测量有显著统计学意义；安全性良好，无意外不良事件 [13][14]。 - 后续计划：已完成阶段二的3期研究入组，预计2026年Q2公布结果，随后提交新药申请 [15][16]。 - OCS o5（Preval Sector） - 急性视神经炎（AON）：美国和欧洲患者约6.5万，该适应症有孤儿药指定，因无获批疗法且能展示神经保护益处而被选中 [20]。 - 产品机制：激活神经营养信号通路，激活SJK和FOXO3，有助于神经元和轴突存活，触发多种有益效应 [19][20]。 - 临床数据：2期研究中，Prevostector组视网膜神经节细胞层厚度改善43%，轴突测量改善30%，视力改善18个字母，各患者组和时间点均有一致获益，神经丝数据良好 [25][26][28]。 - 后续计划：将推进AON注册研究，2026年开始；还将增加急性多发性硬化症复发和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）两个适应症研究，2026年提交IND申请 [29][30][34]。 - OCS o2（Likaminomap） - 干眼症：患者群体大但满意度低，仅13%患者获持久缓解并续方 [35]。 - 产品优势：新型抗TNF眼药水，有良好眼部渗透性，采用基因生物标志物和精准医学方法 [34][35]。 - 临床数据：2b期研究达到所有目标，选择下角膜染色作为3期研究疗效终点；全人群结果优于获批产品Xiidra，TNF r1基因型人群结果是Xiidra的6倍；起效快，安全性好 [37][38]。 - 后续计划：今年晚些时候开始2 - 3期研究，预计明年下半年公布 topline 结果 [42]。 3. 商业机会 - OCS o1获批后的推广策略：先针对视网膜专家，他们治疗抗VEGF患者时，产品可用于治疗反应不足患者或在抗VEGF注射间隙使用；之后拓展到普通眼科医生，为早期诊断患者提供治疗选择 [49][50][53]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - 多发性硬化症全球患病率280万，美国约85万，目前无减缓疾病进展的治疗方法，公司目标是用Prevostector治疗急性复发 [31]。 - NAION在美国患者约2 - 3万，是孤儿药，无获批治疗方法，患者有快速视力丧失和视野缺损风险 [32]。 - 预计有1000万患者患有中度至重度干眼症，TNF r1基因型患者约占20%，即200万，是公司可覆盖的目标人群 [41]。