财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品销售额达7590万美元，较去年同期增长90%，较上一季度持续增长 [26] - 2025年第一季度总营收为8170万美元，其中VILSPARI净产品销售额为5590万美元，Thiola和Thiola EC贡献2000万美元，许可和合作收入为590万美元 [26][27] - 2025年第一季度研发费用为4690万美元，低于2024年同期的4940万美元；非GAAP调整后研发费用为4220万美元，低于2024年同期的4580万美元 [28][29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为7280万美元，高于2024年同期的6420万美元；非GAAP调整后为5330万美元，高于2024年同期的4820万美元 [29] - 2025年第一季度其他收入净额为150万美元，低于2024年同期的350万美元 [29] - 2025年第一季度净亏损4120万美元，合每股基本亏损0.47美元；非GAAP调整后净亏损1690万美元，合每股基本亏损0.19美元，均低于2024年同期 [30] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计3.222亿美元，预计第二季度从CSL V4获得1750万美元里程碑付款 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 VILSPARI业务 - 净销售额同比增长182%，环比增长13%，患者依从率高、患者群体和处方医生数量不断增加 [7] - 第一季度收到703份新患者启动表单，3月是自推出以来表现最强劲的月份，4月需求持续增长 [20] - 患者满意度达90%，依从率和持续率高于基准 [22] Thiola和Thiola EC业务 - 第一季度净产品销售额为2000万美元，预计未来几个季度面临更多仿制药竞争 [27] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - IgA肾病市场中，VILSPARI作为唯一完全批准的非免疫抑制性肾脏靶向疗法，市场定位独特，市场研究显示其临床数据、实际效果和安全性得到肾病专家认可 [7] - 肾病专家更倾向于早期诊断和治疗IgA肾病患者，目标蛋白尿水平更低，与更新后的KDIGO指南一致 [13][23] 欧洲和英国市场 - 欧洲委员会和英国MHRA将FILSPARI的有条件批准转为完全批准，有助于合作伙伴CSLV - four扩大患者获取渠道 [8] 日本市场 - 合作伙伴Rinalis按计划将于今年下半年公布IgA肾病关键研究的顶线数据，以支持在日本的监管提交 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 巩固FILSPARI在IgA肾病中的基础地位，通过FSGS新适应症实现增长，重启peggedabatinib在HCU的关键研究 [6] - 持续投资近期执行和长期增长驱动因素，包括支持IgA肾病推广、为FSGS潜在批准做准备、重启peggedabatinib项目 [31] 行业竞争 - Novartis的atrasentan获批进入IgA肾病市场，公司认为这有助于扩大市场，VILSPARI凭借长期肾脏保护数据和蛋白尿减少效果，仍具优势 [50][52] - Dimerix与美国商业化合作，公司认为其数据有限，距离在美国推出还有多年时间，且其作用机制与filspari互补 [79][80] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VILSPARI在IgA肾病市场的持续强劲需求充满信心，预计今年净产品销售额将显著增长，增速远超基准 [31] - 若FSGS获批，公司有望快速推出VILSPARI，因未满足的需求高、团队经验丰富且品牌知名度高 [90][93] - 公司关注立法发展和地缘政治不确定性，认为关税对VILSPARI影响不大 [31] 其他重要信息 - 公司提交的修改肝脏监测频率和取消胚胎胎儿毒性REMS的sNDA进展顺利，预计8月28日迎来PDUFA日期 [16] - PEG T项目进展良好，预计明年重启III期HARMONY研究，其1 - 2期研究手稿已被《Genetics in Medicine》接受发表 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：自提交FSGS的sNDA后与FDA的互动情况，以及竞争对手Dimerix公布的FDA反馈是否与公司一致 - 回答：公司与FDA的互动按预期进行，与IGAN适应症审批过程类似，很高兴看到FDA确认蛋白尿可作为FSGS批准的终点 [35][36] 问题2：FSGS适应症的标签可能是什么样 - 回答：预计适应症为治疗8岁及以上FSGS患者，VILSPARI对所有研究的FSGS亚型均有效，因其作用于共同疾病通路 [42][44] 问题3：Novartis的atrasentan获批后，销售代表在市场上的观察，是否有反推广情况以及医生的主要问题，VILSPARI是否更受青睐 - 回答：atrasentan获批仅一个月，目前市场需求持续增长，更多药物进入市场有助于扩大市场，VILSPARI凭借长期数据和疗效受医生信任 [50][52] 问题4：请详细说明第一季度毛销差的影响，以及全年毛销差趋势 - 回答：今年毛销差预计在20%左右，第一季度因保险覆盖变化和Part D重新设计而增加，预计全年相对平稳，第一季度最高 [57][58] 问题5：患者启动表单数量增长的可持续性及2025年的趋势 - 回答：全面批准后标签扩大，患者启动表单数量加速增长，VILSPARI作为慢性治疗药物，依从率和持续率高，可持续增长；新增长主要来自未达KDIGO指南的RAS抑制剂患者升级治疗 [61][63] 问题6：标签扩大后，低于1.5克蛋白尿的处方比例，以及atrasentan进入市场后新患者增加的趋势 - 回答：未具体细分，但蛋白尿水平中位数下降，经验丰富的医生更多处方低于1克的患者；未看到atrasentan对需求增长的影响，更多公司关注治疗紧迫性有助于市场改善 [68][69] 问题7：取消REMS计划对IgA肾病新患者启动数量的影响 - 回答：REMS未阻碍公司表现，VILSPARI是近期REMS肾病药物中最成功的；公司期待修改REMS，为患者和医生提供更便利的治疗选择 [74][75] 问题8：Dimerix药物与farsentan在FSGS中的优势比较，以及Dimerix在美国推出的时间 - 回答：很高兴看到FDA认可蛋白尿可作为FSGS批准的终点；Dimerix数据有限，距离获得完整两年蛋白尿数据还有多年，其作用机制与filspari互补 [79][80] 问题9：Filspire在IgA肾病中，新处方医生和重复处方医生的比例，以及依从率、持续率和患者平均治疗时间 - 回答：处方医生略偏向经验丰富的医生，同时新医生数量健康增长；依从率和持续率处于慢性非症状性疾病的高端水平，反映患者满意度高 [83][86] 问题10：FSGS可寻址患者中，有多少由Filspiry顶级处方医生管理，以及获批后的推出预期；FSGS定价反馈 - 回答：定价策略与IgA肾病相似，确保广泛可及性，因FSGS患者需求未满足且进展更快，目标剂量下成人患者价格可能翻倍；预计推出速度比FSGS市场以往更快，因未满足需求高、团队经验丰富且品牌知名度高；处方医生群体与IgA肾病有重叠，且VILSPARI已在支付方计划和处方集中确立地位 [89][94] 问题11：更新后的KDIGO指南对行业的影响，以及最终发布后的预期效果 - 回答：目前已有显著影响，学术医生更积极进行早期活检；指南正式发布后将有持续影响，更多医生会调整治疗策略，目标蛋白尿水平更低 [98][102]