财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在EPP治疗领域，bitapertin在AURORA和BEACON两项2期试验中，主要终点原卟啉IX（PP9）降低效果显著，在两项研究中均达到统计学显著 [19] - 在治疗骨髓纤维化（MF）贫血的DISC 974项目中，35名患者的剂量递增研究显示，在各类贫血患者中都有良好数据，且数据主要来自早期患者 [35][44] - 治疗慢性肾病（CKD）非透析依赖患者贫血项目，在40毫克和60毫克剂量下，约三分之一患者有有意义的反应，即血红蛋白升高0.8 - 1克/分升 [45] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司bitapertin获得FDA加速批准途径，将专注于EPP的监管流程和上市准备，计划在美国上市 [3][34] - 对于Diamond Black贫血的研究，由NIH开展，公司作为次要项目，若成功将开展小型赞助研究推动批准，不成功则停止 [28][30] - DISC 974目标是成为MF患者贫血治疗的首选药物，与luspatercept相比，目标是从诊断第一天开始使用，管理贫血症状并允许其他药物的最佳治疗 [37][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为bitapertin在EPP治疗上有显著优势，现有获批疗法存在患者使用不便等问题，公司药物作为口服简单疗法有很大需求 [7][8] - 对于DISC 974在MF和CKD治疗上前景乐观，早期数据显示有良好效果，有望满足未被满足的医疗需求 [35][47] 其他重要信息 - 公司预计EPP患者群体，从基因推断美国约20000人，从索赔数据库看，12岁及以上接受治疗患者14000人，近期或频繁治疗患者约6000人，使用Senes的患者约2000人 [14][15][16] - APOLLO确证性试验设计，考虑到AURORA试验中的安慰剂效应，将使用六个月研究的最后一个月区间作为关键终点测量时间点，并将PP9提升为共同主要终点 [21][23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 让FDA同意PP9水平作为可接受终点并鼓励加速批准途径，做了多少说服工作？ - 公司在去年秋天的2期结束会议上提出，科学依据充分，PP9是驱动疾病症状的化学物质，减少PP9对患者有益，且其他数据在多个终点上数值为正，许多达到统计学显著，仅一次会议就获得FDA批准 [3][4][5] 问题: 这对EPP未满足的医疗需求意味着什么？ - 现有获批疗法存在患者使用不便的问题，很多患者未接受治疗，公司的bitapertin作为口服简单疗法有很大需求 [7][8] 问题: EPP患者总体数量以及bitapertin的目标人群？ - 从基因推断美国约20000人，从索赔数据库看，12岁及以上接受治疗患者14000人，近期或频繁治疗患者约6000人，使用Senes的患者约2000人，bitapertin目标人群是有EPP症状的患者 [14][15][16] 问题: AURORA数据集分析后对Apollo确证性研究设计的影响？ - AURORA和BEACON两项2期试验让公司了解了终点和如何衡量临床意义，发现存在安慰剂效应，设计Apollo试验时，使用六个月研究的最后一个月区间作为关键终点测量时间点，并将PP9提升为共同主要终点，同时加强基线测量和患者日记使用培训 [19][21][23] 问题: 加速批准途径是否改变公司对Diamond Black贫血适应症的思考？ - 没有改变，该适应症比EPP更罕见，由NIH开展研究，公司作为次要项目，若成功将开展小型赞助研究推动批准，不成功则停止 [28][30] 问题: 计划上市时间提前到明年，公司运营上有何变化，商业基础设施建设进展如何？ - 公司一年多前聘请了首席商务官，营销团队已就位，将根据与监管机构的互动分阶段投入建设现场销售团队，目前专注于市场细节和与关键意见领袖的联系，加速了CMC方面的工作，目标是在下半年进行预NDA会议并提交NDA，计划在美国上市 [32][33][34] 问题: DISC 974在MF领域解决了什么空白，如何与luspatercept竞争？ - MF患者贫血治疗缺乏获批疗法，DISC 974目标是成为首选药物，从诊断第一天开始使用，管理贫血症状并允许其他药物的最佳治疗，而luspatercept仅在晚期患者的特定亚组中与Jakafi联合使用 [37][41][42] 问题: 公司治疗CKD患者贫血项目目前数据中最令人兴奋的是什么？ - 在40毫克和60毫克剂量下，约三分之一患者有有意义的反应，即血红蛋白升高0.8 - 1克/分升，且网织红细胞血红蛋白水平有显著改善，表明药物机制已启动，对未来多剂量和长期治疗有积极意义 [45][47][51] 问题: 未来12 - 18个月的时间线安排？ - 今年年底预计有CKD试验的最大耐受剂量（MAD）数据和MF 2期研究的阶段性数据，若进展顺利将启动CKD 2期研究，明年将有MF 2期研究的顶线数据，若结果良好将进入关键试验，试验规模预计200 - 300名患者 [53][54]