公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注神经炎症治疗，通过生物组合方法增加调节性T细胞数量和功能，以改变神经退行性疾病进程，已在小型试验中得到验证 [4][6] - 公司战略具有多样性，针对小众孤儿适应症和大众市场适应症，当前重点是肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD），因其监管灵活性高、上市路径短，同时阿尔茨海默病和帕金森病为战略合作伙伴提供机会 [9][10] - 公司优先推进ALS项目，预计本季度末提交研究性新药申请（IND），随后启动IIb期潜在注册试验；FTD方面，ALS临床试验启动后将提交IND并于明年初开展2b期研究；同时进行COIVOT - 303和GLP - 1组合的临床前研究 [11][12] - 公司与DRL合作，交易价值7亿美元，已获约1200万美元预付款，IND获批和试验启动后将获840万美元，分两期支付；获批后有中期特许权使用费和最高6.5亿美元销售里程碑收入，有望在2027 - 2028年实现现金流正向 [18][19] - 公司核心是专注执行，推进ALS项目，持续在FTD、阿尔茨海默病和帕金森病等领域生成数据，验证机制；战略上专注神经退行性疾病，通过战略合作伙伴在自身免疫和其他疾病领域寻求机会 [43][45] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在FTD试验中，Treg数量和功能提高，认知标志物稳定，氧化应激标志物等指标向好，疾病得到稳定，增强了公司推进FTD和在ALS取得成功的信心 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为FDA对ALS药物审批态度未变，若数据支持，FDA仍会推动药物上市；Relivrio等产品失败虽可惜，但为公司招募ALS患者提供便利 [21][22] - 公司认为在阿尔茨海默病领域有机会，其疗法从根源解决神经炎症问题，有潜力单独发挥作用，也可与其他疗法结合，且对轻度至中度患者有效 [30][33] - 公司的外泌体项目与COIA - 302和COIA - 303项目互补，可降低炎症和神经炎症标志物，下一步将扩大规模 [40][42] 其他重要信息 - 公司开发的组合疗法基于成熟科学和明确靶点，制造方式相对简单，通过使用IL - 2和CTLA - 4降低风险 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司调节性T细胞平台及治疗神经退行性疾病的范式转变方法 - 公司主要解决神经炎症，通过增加调节性T细胞数量和功能来改变疾病进程，采用生物组合方法，如低剂量白细胞介素 - 2（COIA - 301）和CTLA - 4（COIA - 302），已在小型试验中验证 [4][6] 问题: 针对小众和大众市场适应症的战略选择 - 这种选择提供了战略灵活性和风险分散，当前专注ALS和FTD以实现近期价值，阿尔茨海默病和帕金森病为战略合作伙伴提供机会 [9][10] 问题: 优先发展ALS和FTD的原因及优先级 - 优先发展ALS，预计本季度末提交IND，随后启动IIb期试验；FTD在ALS试验启动后提交IND并开展2b期研究；同时进行COIVOT - 303和GLP - 1组合的临床前研究 [11][12] 问题: 与DRL的合作历史、合作方式和经济结构 - 合作基于双方战略契合，交易价值7亿美元，已获约1200万美元预付款，IND获批和试验启动后将获840万美元，获批后有中期特许权使用费和最高6.5亿美元销售里程碑收入 [17][19] 问题: ALS当前格局、监管环境及Relivrio事件的影响 - FDA审批态度未变，若数据支持仍会推动药物上市；Relivrio等产品失败为公司招募患者提供便利 [21][22] 问题: 近期FTD生物标志物数据分析及对临床发展的影响 - Treg数量和功能提高，认知标志物稳定，疾病得到稳定，增强了推进FTD和在ALS取得成功的信心，待患者招募完成后将评估数据并修订2b期试验方案 [25][26] 问题: 公司在阿尔茨海默病领域的机会 - 公司疗法从根源解决神经炎症问题，有潜力单独发挥作用，也可与其他疗法结合，对轻度至中度患者有效 [30][33] 问题: 未来临床发展受COIA - 302试验结果的影响及相关功能结果指标 - 相关标志物包括Treg功能和数量，阿尔茨海默病的主要临床终点是认知量表的变化 [36][38] 问题: 公司疗法对阿尔茨海默病特定亚群的影响 - 公司数据涵盖轻度至中度患者，认为对该群体有效，具体筛选生物标志物仍在讨论中 [39] 问题: 调节性T细胞衍生外泌体平台及其与COIA - 302和COIA - 303的关系 - 外泌体项目与COIA - 302和COIA - 303互补，可降低炎症和神经炎症标志物，下一步将扩大规模 [40][42] 问题: 公司在当前市场环境下的企业战略 - 核心是专注执行，推进ALS项目，持续生成数据验证机制；战略上专注神经退行性疾病，通过战略合作伙伴在自身免疫和其他疾病领域寻求机会 [43][45]