纪要涉及的行业和公司 - 行业：制药行业、眼科医疗行业 - 公司：Ocular Therapeutix (OCUL)、Averic Bio、Stellus Pharma、Novartis 纪要提到的核心观点和论据 公司现状与重点项目 - 公司目前专注于SOUL - one和SOLAR试验，SOUL - one的入组进度提前且患者质量高 [2] - 评估SOUL - one试验主要看三个参数：救援次数、救援情况和救援是否符合方案，目前结果令人满意 [3] 公司决策原因 - 公司CEO选择Ocular Therapeutix是因为此前了解其技术，且公司已获得特殊协议评估（SPA）和明确的监管途径，同时看到了市场对可持续治疗和更好视觉结果的巨大需求 [4] - 公司不受制药关税和最惠国待遇定价概念影响，因其所有业务都在美国国内完成，包括制造和知识产权 [11] 市场与产品优势 - 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）市场规模达100亿美元，但美国第一年有40%的患者退出治疗并失明，公司产品若能将退出率降低10%，可使25万患者避免失明，节省大量成本，且产品风险低 [13][15][16] - 公司产品Expaxi在视网膜诊所的应用是一个三赢局面：对支付方而言可节省成本，医生可治疗更多患者且可能获得更高注射费用，患者满意度也会提高 [19][21][22] - Expaxi可减少纤维化，因为其能持续抑制病情，避免眼睛厚度的周期性振荡，从而改善长期视觉结果 [25] 试验调整与预期 - 对SOL1试验进行修改，包括12个月重新给药和将SOL1R患者数量减少三分之一，这是一个双赢的决策，可更快、更便宜地完成试验并获得批准，且不影响主要终点和效力 [27][28][36] - 预计SOL1试验中，Expaxi与Eylea的差异将达到或超过15%，依据是内部建模和诺华的TALEN研究，且公司有超级精选的患者群体 [39][40] - 公司关注SOUL one试验的救援情况，包括救援次数、救援节奏和是否符合方案，目前结果令人满意 [42][43][44] - SOLAR试验的入组进度和患者质量令人满意，设计上有较长的爬坡期以确保患者稳定，有明确的主要终点和FDA允许的最大非劣效性边界 [47][48] 商业化计划 - 公司目前不寻求合作，打算独立进行Xpaxli的全球商业化，因为公司资金充足且在视网膜领域有专业知识和成功的商业团队 [49][51] 其他重要但可能被忽略的内容 - Averic Bio在2023年被Stellus Pharma以59亿美元收购 [4] - 此前FDA的Wiley Chambers医生退休，但FDA的指导方针未变，如假手术不是适当的掩蔽方式，且新上任的Boyd医生重申了这些指导方针 [8][9] - HDI Leia因不当掩蔽收到6个月的完整回应函（CRL），证实了FDA对试验指导方针的重视 [9] - Vibismo获得4个月的标签，但很少有患者能超过4个月的阈值，公司有信心Expaxi能让更多患者超过1年的阈值 [31][32]