纪要涉及的公司和行业 - 公司：Jasper Therapeutics (JSPR) - 行业：医疗健康行业，专注于肥大细胞介导疾病治疗药物研发 纪要提到的核心观点和论据 公司业务与核心产品 - 公司专注于肥大细胞介导疾病，核心资产是药物briquelimab，它是一种单克隆抗体，特异性靶向肥大细胞表面的c - kit受体，通过关闭c - kit使肥大细胞凋亡，治疗相关疾病[2][3][4] BEACON研究数据与成果 - 研究目的是探索最佳生物剂量，测试不同剂量水平和给药间隔，以确定耗尽肥大细胞的最佳剂量和重新引入药物的最佳时间间隔[6][7] - 数据显示briquelimab起效迅速，临床缓解与药物药代动力学匹配，一周内达到Cmax，能快速缓解患者症状，缓解的持久性与药物半衰期相关。在240毫克剂量组，CSU患者有50 - 100%的完全缓解率，且持续8周；120毫克剂量组缓解持续约4周，180毫克剂量组约6周[9][10][13] - 与其他疗法相比，briquelimab数据表现更好，但样本量小，不建议跨试验比较。约70 - 100%患者有完全缓解或病情得到良好控制[12][13] 剂量反应问题解释 - 180毫克q8周队列中完全缓解率略低于120毫克q8周队列，可能是样本量小（仅7名患者），其中2名患者无反应但色氨酸酶水平降至检测下限，推测这2名患者可能并非CSU患者，因CSU通过排除法诊断，可能存在类似荨麻疹但非肥大细胞驱动的疾病[17][18][19] 安全性分析 - 作为抗c - kit抗体类药物，目前未出现意外不良事件。早期担心的中性粒细胞减少问题，研究发现阻断干细胞上的c - kit不会耗尽干细胞，干细胞会进入静止状态，且正常造血只需10 - 20%的骨髓细胞，其他细胞会代偿使造血恢复正常[21][22][23] - 与Barzo相比，briquelimab半衰期约9天，中性粒细胞计数短暂下降后会回升，而Barzo半衰期约21 - 22天，患者用药期间中性粒细胞计数持续下降。推测briquelimab可减少不良事件数量和严重程度，有望成为无显著不良事件的慢性疗法[23][24] 中期数据计划 - 年中BEACON研究数据将有助于区分briquelimab与Barzo，为选择进入2b期适应性临床试验的剂量提供依据[26][27] - 具体数据包括：SPOTLIGHT试验中180毫克剂量组12名患者数据将于6月在EAACI会议展示；BEACON研究中240毫克单剂量组新增4名患者（共8名）、360毫克单剂量组8名患者、240毫克q8周和240毫克后接180毫克q8周队列各8名患者数据；至少接受24周治疗的患者可转入开放标签扩展阶段（180毫克q8周），预计有20 - 25名患者数据[27][28][29] 期望与目标 - 目标是从BEACON研究中选出两个剂量进入2b期研究，展示药物差异化和最佳生物剂量。若能证明briquelimab的c - kit相关不良事件在大样本中轻微且短暂，且疗效与Barzo相当，将是巨大成功[31][33] - 大概率选择两个8周给药剂量推进，因8周给药的180毫克或240毫克剂量安全，且方便患者和提高耐受性，但最终由数据决定[35] 市场竞争与定位 - Dupixent获批有助于皮肤科医生学习在CSU中使用生物制剂。目前开发或获批的药物中，只有briquelimab和barzavolumab能耗尽肥大细胞，其他疗法仅抑制肥大细胞，briquelimab有机会成为该疾病的首选疗法[39][40][41] 公司管线规划 - 除荨麻疹外，公司选择哮喘作为下一个适应症，研究轻度和中度哮喘，相关数据将于今年下半年公布，公司还在关注20 - 30种其他疾病[42] 其他重要但是可能被忽略的内容 - BEACON研究前12周共有15起c - kit相关不良事件，除1起外均为1级，轻微、短暂且在下次给药前自行缓解，无患者需调整剂量、停药或休假，包括1名有特发性中性粒细胞减少病史的3级中性粒细胞减少患者，后续继续用药未再出现该情况[31][32] - 若公司能实现既定时间表，将比Barzo晚约18个月进入相关阶段[37]