业绩总结 - 2021年美国净产品销售约为1500万美元[31] - EMPAVELI的患者合规率超过95%[32] - 75%的C5抑制剂患者从Ultomiris转换为EMPAVELI[32] 用户数据 - 80%的受访视网膜专家表示计划使用pegcetacoplan治疗GA患者[28] - 每年美国新诊断的PNH患者约为150人[35] 新产品和新技术研发 - pegcetacoplan在DERBY和OAKS研究中显示出良好的安全性，感染性眼内炎的发生率为0.047%[20] - pegcetacoplan在GA患者中显示出29%的病灶生长减少（p=0.008）[14] - 在DERBY和OAKS研究中，pegcetacoplan每月治疗组与安慰剂组相比，GA病灶生长减少了22%（p=0.0003）[14] 市场扩张和未来展望 - 预计2022年将启动IC-MPGN和C3G的三期研究[40] - 预计2022年将完成ALS二期研究的入组[51] - 预计2022年将向美国FDA提交GA的NDA申请[51] - 预计2022年将发布关于C3抑制的AAVs预临床数据[51] - 预计2022年将进行APL-1030的IND申请[51] - 预计2022年将进行初步的国际PNH市场推出[51] - 全球基因治疗市场预计到2024年将达到约170亿美元的销售额[45] 其他新策略 - 2022年四个关键优先事项包括将EMPAVELI确立为PNH的一线治疗[9] - EMPAVELI作为PNH的一线治疗，目标是保护肾功能和提高生活质量[40] - 18个主要支付方中有18个同意将EMPAVELI放在积极的药物清单中[38] - 预计2022年将进行针对CAD和HSCT-TMA的潜在注册研究[51]