财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，即每股亏损0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，即每股亏损0.54美元 [5][18] - 截至2025年3月31日，公司手头有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用（扣除利息和其他收入前）为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [19] - 第一季度研发费用主要集中在那索普利单抗和扎尔替尼巴特 [19] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [20] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度下降110万美元 [22] - 预计2025年第二季度持续经营业务的总体运营费用将低于第一季度 [25] - 预计第二季度利息和其他收入约为62.5万美元，不包括与OMIDRIA特许权使用费义务相关的任何非现金调整的利息费用约为760万美元 [25] - 预计第二季度高级定期贷款的利息费用为60万美元 [26] - 预计第二季度终止经营业务收入在600 - 700万美元之间，不包括对Midrea合同资产的任何非现金重计量调整 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 那索普利单抗（Narsoplimab） - FDA已接受公司重新提交的那索普利单抗用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的生物制品许可申请（BLA），并设定了9月25日的行动目标日期 [8] - 主要分析结果显示风险比为0.32，p值小于0.00001，意味着那索普利单抗与匹配良好的对照组相比，在生存率上有统计学意义上的三倍改善 [8] - 预计那索普利单抗将成为TATMA的首个获批疗法，该市场年机会近10亿美元 [11] 扎尔替尼巴特（Zaltanibart） - 扎尔替尼巴特是针对MASP - 3的领先抗体，初始适应症为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计将从目前的约22亿美元增加到47亿美元 [12] - 评估扎尔替尼巴特治疗初治PNH患者的正在进行的临床试验将继续，扩展研究也将继续，C3G的二期研究也将继续进行 [13] - 基于资本考虑，公司暂时暂停扎尔替尼巴特治疗PNH的三期项目 [14] PDE7抑制剂项目（OMS527） - 评估OMS527用于治疗可卡因使用障碍（CUD）的项目将继续推进，由美国国家药物滥用研究所（NIDA）的赠款全额资助 [16] 肿瘤学平台（Oncotox） - 公司继续进行新型肿瘤学平台的临床前研究，包括Oncotox项目的研究性新药（IND）启用研究 [16] - Oncotox AML疗法在体外和体内人细胞系中均显示出优于当前AML标准治疗的疗效 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - TATMA市场年机会近10亿美元，那索普利单抗有望成为该市场首个获批疗法 [11] - 全球PNH市场包括多种治疗方式，预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计将从目前的约22亿美元增加到47亿美元 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司积极寻求加强资产负债表和管理债务到期的方法，本周早些时候宣布与部分2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的新的9.5%可转换优先债券 [5] - 公司与两名关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年债券在90 - 120天内转换为股权，全部金额将于今年9月完成转换 [6] - 公司暂停了那索普利单抗的扩大使用计划（EAP），以消除与供应药物和EAP外部管理相关的直接成本，但将继续支持目前正在接受EAP治疗的患者 [9][10] - 公司将资源集中在核心开发优先事项上，减少了长效下一代MASP - 2抑制剂OMS1029以及补体业务其他领域的开发支出 [15] - 市场研究证实扎尔替尼巴特的目标特征与不断发展的PNH市场有所区别，其偏好驱动因素包括令人信服的疗效和安全性、低治疗负担、每年给药4 - 6次以及不频繁的静脉注射给药 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层认为那索普利单抗有望成为TATMA的首个获批疗法，该市场机会巨大，公司将努力尽快将其推向市场 [8][11] - 扎尔替尼巴特在PNH市场有潜力占据重要份额，尽管目前暂停了部分项目，但公司将在获得资金后尽快恢复 [12][14] - 公司正在积极寻求额外资金支持运营，包括通过合作获得非稀释性资金，以支持那索普利单抗的预期批准和推出 [6] 其他重要信息 - 公司与DRI达成修订协议，DRI获得2031年12月31日前美国境内OMIDRIA所有特许权使用费的权利，公司保留OMIDRIA美国境外销售的所有特许权使用费权利，并有权从2032年1月1日起获得美国境内OMIDRIA销售的所有特许权使用费 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍那索普利单抗的推出计划、公司为推出所做的准备以及对患者获取药物的意义 - 公司商业团队已做了大量工作，预计假设获批，推出将非常成功 [31] - 公司有一个小而强大的团队，专注于确定负责推动约60%同种异体移植量的前40个中心，随着时间推移，又深入到另外40个中心，使覆盖量达到约80% [32][33] - 公司了解这些中心的决策过程，知道移植冠军是谁，这些中心积极主动监测TATMA的症状和体征 [33] - 公司也了解患者从住院到门诊的过渡情况，那索普利单抗的疗效和安全性使其适合在住院和门诊环境中使用 [34] - 公司一直在与支付方进行沟通，重新提交BLA后，已有多家支付方主动联系进行产品信息交流 [34] 问题2：请详细介绍TATMA患者的情况以及他们是如何患病的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在经历了压力大、成本高的移植过程后，突然毫无预兆地患上TATMA [41] - TATMA发病急，进展快，可能在数天到数周内导致死亡，目前没有获批的治疗方法，非标签治疗效果不一，且存在安全风险 [42][43] 问题3：请详细介绍TATMA患者的治疗成本以及那索普利单抗对支持这些患者的意义 - 未治疗患者的ICU或住院费用是主要成本驱动因素 [44] - 那索普利单抗是唯一针对TATMA的治疗药物，具有显著的生存益处，与患者发生终末器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，那索普利单抗在保护患者和降低成本方面具有明显优势 [44] - 药物可在门诊使用也是一个重要的价值驱动因素，因为门诊给药成本更低，目标是让患者尽快从ICU转到住院部，再从住院部转到门诊部 [44][45]