纪要涉及的公司和行业 - 公司：Exelixis (EXEL) - 行业：生物制药行业，专注于肿瘤治疗领域 核心观点和论据 商业方面 - Cabo药物表现：Q1表现强劲，处方量持续上升，在RCC领域持续抢占份额，有1200万美元的临床试验订单，历史季度订单在400 - 2200万美元之间，过去两年在400 - 1200万美元之间波动 [4]。 - 成功原因：一是数据方面，在ASCO GU上公布的五年最终生存数据显示，Nine ER研究中未出现常见的疗效衰减，数据依然强劲，使其成为IO TKI组合和TKI单药治疗的首选；二是团队方面，Exelixis是专注于GI、GU肿瘤实体瘤领域的“大的小公司”，团队专注于Cabo数据和使命，无其他药物发布和大药企生态系统的干扰 [8][9][11]。 - IQVIA跟踪问题：IQVIA是不完善的跟踪工具，它用复杂算法取部分数据推断整体，虽方向可能准确，但存在季节性和变化因素，会影响跟踪准确性。此外，今年一季度Gross to net略高，去年IRA回扣期的引入影响了同比动态 [12][13][14]。 - 公司增长预期：基于Cabo基础业务的持续增长和神经内分泌肿瘤的新发布，公司预计Cabo业务将从目前的20亿美元左右增长到2030年的30亿美元 [15]。 回扣政策方面 - 1%回扣情况：今年有1%的回扣逐步实施，公司因满足特定的医保业务收入占比阈值而符合条件。这并非是销售额的1%，而是回扣金额为1%，目的是影响患者负担，小制造商在灾难性阶段的待遇与大型制药企业不同，今年的1%回扣对公司业务影响较小 [18][19][26]。 NET药物发布方面 - 无大量患者涌入情况：由于目标患者多为晚期、病情较严重，无法在等待Cabo批准期间不接受治疗，与其他肿瘤类型的“观察等待”情况不同，所以不会出现大量患者涌入的情况 [30][31]。 - 患者群体响应：Cabozantinib的标签范围广，数据显示其对广泛患者群体有积极影响，各类型神经内分泌肿瘤患者的响应普遍，不存在特定加速使用的患者群体 [32][33]。 - 与Lutathera对比：Lutathera使用存在一些挑战，如患者会在一段时间内具有放射性，影响其决策。公司认为市场重点不在于从Lutathera抢占份额，而是针对目前使用口服细胞毒素药物的患者，通过团队推广Cabozantinib数据，让患者和医生了解其潜在益处 [34][35][36]。 - 与SSAs关系：SSAs（生长抑素类似物）根据患者SSTR阳性或阴性情况使用，Cabozantinib数据集显示，很多患者在使用背景SSA的基础上使用Cabo，类似于前列腺癌市场中患者在背景ADT治疗基础上叠加其他疗法 [39]。 ZENZA药物方面 - CRC研究调整：Stella 303研究将肝转移患者作为共同主要生存终点，原因是从盲态事件率看，肝转移和非肝转移患者疾病特征不同，调整后可评估更大患者群体，有望为更多患者带来有益结果。此前Stellar 001数据显示，303研究中tezozanza组合与regorafenib相比，ITT数据和非肝转移组数据表现良好，若数据在303研究中保持，将优于历史regorafenib结果 [40][41][44]。 - Stellar 305研究：该研究是基于头颈部二期部分的“继续/停止”决策研究，Zanza与Keytruda联合对抗Keytruda单药。LEAP 10研究中LENVIMA KEYTRUDA组合在总生存方面失败，但在缓解率和PFS方面有改善，不过因耐受性和毒性问题导致生存曲线反转。公司希望Zanza作为更易用、更可组合、更耐受的TKI，与pembro联合能为患者带来生存益处 [45][46][49]。 - 非透明细胞RCC研究：304研究旨在为非透明细胞RCC细分市场定义新的护理标准，该领域此前缺乏大型随机研究，目前利用情况主要基于单臂非随机数据，公司期待今年晚些时候分享该研究数据 [55][56]。 早期管线方面 - 628项目：这是一个PD - L1 NKG2A双特异性项目，结合了两种已知机制，能实现适应性和先天性免疫，其生物学原理新颖，受到KOL关注，目前处于临床早期阶段 [61][62]。 其他重要但可能被忽略的内容 - Stellar 305研究决策：公司未公布“继续/停止”决策的依据，为保持数据用于整体分析，公司对二期部分数据保持盲态，只会收到研究是否继续的决策通知 [50][51]。 - ZANZA研究细节：公司与合作伙伴Merck商定，在今年晚些时候ZANZA研究启动前，不分享更多研究细节 [60]。