财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为940万美元，去年同期为680万美元，增长主要归因于股份支付和与PHOENIX试验相关的更高临床试验费用 [24] - 2025年第一季度一般及行政费用为610万美元，去年同期为160万美元，增长也是由于股份支付 [24] - 2025年第一季度净亏损为1430万美元，去年同期净亏损为790万美元 [25] - 由于大部分费用增加来自约670万美元的非现金股份支付，第一季度经营现金流出约为830万美元 [26] - 2月通过注册直接发行筹集1500万美元，员工行使股票期权获得约560万美元，第一季度现金增加1230万美元，截至第一季度末现金、流动资金、定期存款和美国国债为1.574亿美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 斯塔加特病（Stargardt disease） - DRAGON试验：数据安全监测委员会（DSMB）完成中期分析，建议试验按原样本量104名受试者继续进行，并提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准，试验预计今年年底完成 [6] - DRAGON-two试验：已招募16名受试者，目标招募约60名受试者，其中包括约10名日本受试者 [7] 地理萎缩（geographic atrophy） - PHOENIX试验：已招募464名受试者，预计今年第三季度完成500名受试者的招募，试验设计与斯塔加特病试验基本相同，每日剂量为5毫克，将进行中期分析 [7][21][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进Tenereband用于斯塔加特病和地理萎缩患者的治疗，Tenereband是一类首创的口服疗法，旨在减少有毒维生素A副产物的积累，已获得美国、欧洲和日本的孤儿药指定等多项指定，目前尚无针对斯塔加特病的批准治疗方法和针对地理萎缩的批准口服治疗方法，公司在全球三期试验中处于领先地位 [4][5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第一季度朝着推进Tenereband取得良好进展，从临床角度来看开局良好，资产负债表强劲，有全年的现金储备，有望成为治疗退行性视网膜疾病的首个口服药物 [8] 其他重要信息 - DRAGON试验中期分析时，整体退出率低于10%，因眼部不良事件退出的比例仅为3.8%，视觉敏锐度在大多数受试者中保持稳定，全身仅有一例与药物相关的不良事件（痤疮） [14][15][16] - PHOENIX试验的退出率约为20%，远低于之前其他研究的退出率 [32] 问答环节所有提问和回答 问题1：PHOENIX试验的停药率和招募情况，以及斯塔加特病试验要求的监管会议更新 - PHOENIX试验的退出率约为20%，远低于其他类似研究，公司在高龄患者中进行试验仍能将退出率控制在该水平，表现良好；公司正在安排与监管机构的会议，目前暂无更多报告 [32][36] 问题2：在斯塔加特病方面，与FDA的近期互动以及对监管风险的看法，以及三期数据的疗效和安全目标 - 公司即将与FDA会面，认为数据本身足以支撑，FDA人员变动不会影响公司；DRAGON试验旨在检测安慰剂和活性药物之间35%的治疗效果，根据DSMB中期分析的安全性和有效性情况，预计接近预期的治疗效果；安全性方面，预计退出率将保持相对稳定 [40][42][43] 问题3：特朗普总统的最惠国药品定价政策对公司在美国以外地区（特别是日本）的药物批准和推出战略的影响，以及对美国药品定价和市场前景的影响 - 由于Tenerevan尚未推出，该政策不会立即影响公司，公司正在观察其对整个行业的影响以及受影响的药物类型，目前仍在监测中 [47] 问题4：2025年剩余时间内运营费用是否会继续上升 - 运营费用预计将略高于第一季度，今年和明年由于三项研究的大部分里程碑预计将达成，费用会较高，但之后会回落至之前水平 [48][49] 问题5：本季度股票薪酬增加，未来是否也会增加 - 股票薪酬的分配取决于费用的分配情况，难以给出具体数字，但预计今年不会像本季度这么高 [56][57] 问题6：在制造业向美国转移的趋势下，公司的库存和供应链地理结构如何 - Tenerbent在美国以及其他地区生产，关税不会对公司产生影响 [58] 问题7：地理萎缩中期分析的时间和条件，以及PHOENIX研究是否有额外的样本量重新估计 - 公司与监管机构会面后，认为有能力通过，但在收到官方回复之前不会披露相关信息；PHOENIX研究预计顺利完成招募，目前没有额外样本量重新估计的计划 [63][65]