业绩总结 - VERIFY研究的主要终点在20-32周期间达成，rusfertide组的应答率为76.9%，而安慰剂组为32.9%[14] - rusfertide组在0-32周期间的平均治疗放血次数为0.5次，显著低于安慰剂组的1.8次，p值小于0.0001[21] - rusfertide组中72.8%的患者未进行任何放血，而安慰剂组仅有21.9%[23] - rusfertide组的Hct控制显著优于安慰剂组，p值为<0.0001[26] - Rusfertide组在32周内维持Hct<45%的比例为62.6%，而安慰剂组为14.4%[26] - 在PROMIS Fatigue SF-8量表中，Rusfertide组的LS均值差为-1.95，p值为0.0268，显示出统计学显著性[33] - MFSAF TSS7评分中，Rusfertide组的LS均值差为-1.87，p值为0.0239，表明症状改善显著[39] - Rusfertide组中89%的患者出现至少1个治疗相关不良事件（TEAE），而安慰剂组为86.3%[46] - Rusfertide组中注射部位反应发生率为55.9%，而安慰剂组为32.9%[46] - 在Rusfertide组中，15.9%的患者出现贫血，而安慰剂组仅为4.1%[46] 用户数据 - 研究共纳入293名患者，rusfertide组147名，安慰剂组146名，性别比例大致相当，男性占73%[11] - 参与者的中位年龄为57岁，PV诊断时的中位年龄为52岁，PV病程中位数为2.9年[11] - 47.9%的安慰剂组患者和44.9%的rusfertide组患者属于高风险类别（年龄≥60岁和/或有先前的血栓事件）[11] 未来展望 - 预计Rusfertide的峰值收入潜力为10亿至20亿美元[53] - 2024年第一季度，Icotrokinra的发现和开发候选药物PN-881已进入临床阶段[64] - 2025年第二季度，Ph3 VERIFY的入组完成[64] - 2025年第四季度，Psoriasis NDA申请将提交[64] - 2024年，FRONTIER 1的Ph2结果将在《新英格兰医学杂志》上发布[64] - 2025年，Ph3 PsO LEAD和PsO TOTAL的研究均已启动[64] - 2025年，Ph3 ICONIC-PsA 1和ICONIC-PsA 2的研究均已启动[64] - 2025年，Ph3 PsO ADVANCE 1和ADVANCE 2的研究均已启动[64] - 2025年，新的溃疡性结肠炎和克罗恩病研究将启动[64] - 2025年，ASH会议将展示相关研究成果[64] - 2024年，PV日将举行，展示最新的研究进展[64] 新产品和新技术研发 - rusfertide在Phase 3 VERIFY研究中满足了所有主要和关键次要终点[51] - rusfertide在各个亚组中均表现出显著的疗效，包括不同的风险类别和使用的联合治疗[18] - rusfertide的安全性与之前的2期研究一致，未出现新的安全性问题[6]