财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金和投资为2.207亿美元，资产负债表无债务，现金可支撑至2026年第四季度，预计2025年底现金和投资约1亿美元 [27] - 2025年第一季度收入为1050万美元，预计全年收入约4000万美元 [27] - 2025年第一季度研发费用为3050万美元，预计全年研发费用在1.1 - 1.2亿美元之间 [28] - 2025年第一季度总务和行政费用为2430万美元，预计全年在6000 - 6500万美元之间 [28] - 2025年第一季度非现金利息费用为500万美元，预计全年约2000万美元 [29] - 2025年第一季度股权法投资非现金损失为450万美元，预计全年损失约1000万美元 [30] - 2025年第一季度净亏损为5090万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.24美元；股权法投资前净亏损为4640万美元，即非GAAP每股基本和摊薄净亏损0.22美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学业务线 - Rezpeg在三项独立的II期研究中推进，NKTR - 165的IND启用研究正在进行，预计2025年完成并提交IND申请，NKTR - 166进入临床前研究 [6][13] - Resolve AD研究预计6月公布16周诱导期的首批顶线结果，2026年初公布36周维持期数据；ResPEG AA IIb研究预计12月公布顶线结果；I型糖尿病概念验证研究预计今年晚些时候启动 [6][7][10][13] 肿瘤学业务线 - NKTR - 255的合作数据被接受在今年欧洲血液学协会大会上进行口头报告 [25] 各个市场数据和关键指标变化 特应性皮炎市场 - 美国有3000万成年患者，全球有2.2亿成年患者，约一半为中重度患者，目前约8%的中重度患者使用生物制剂治疗，约一半患者最终治疗无效或产生耐药 [9][10] 斑秃市场 - 美国有近700万患者，全球有1.6亿患者 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于免疫学产品线的成功开发，推进Rezpeg在特应性皮炎、斑秃和I型糖尿病等疾病的研究，以及NKTR - 165和NKTR - 166的开发 [6][13] - 认为Rezpeg作为T调节细胞疗法，可调节多种免疫途径，有望为特应性皮炎患者提供替代疗法；在斑秃治疗上，有望提供新的治疗范式和长期解决方案 [10][12] - 公司将根据Respeg的数据质量和强度与其他公司合作，以推进III期项目，同时保留药物的大部分所有权 [57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为特应性皮炎和斑秃市场存在高度未满足的医疗需求，Rezpeg有潜力为患者提供新的治疗选择 [8][10][12] - 对NKTR - 165和NKTR - 166的独特和差异化特征感到兴奋，认为它们有潜力成为多种自身免疫性疾病的一流治疗方法 [24][25] - 公司财务状况良好，现金可支撑至2026年第四季度 [13][27] 其他重要信息 - 公司在6月数据报告前将进入静默期，直至公布Rezpeg特应性皮炎研究的顶线结果 [31] - 公司正在积极推进与礼来的诉讼，认为礼来对公司造成了损害 [75] 问答环节所有提问和回答 问题1: 希望在RESOLVE AD研究中看到什么结果以推进到III期？计划推进一个还是两个剂量？对安慰剂反应的预期是多少？ - 希望复制I期数据，与其他关键基准（如Dupixent）比较，理想情况下确定一个剂量推进到III期；希望安慰剂反应率低于I期b阶段 [34][35][37] 问题2: 能否告知有多少患者已进入试验的维持阶段，其中有多少进入了试验的逃逸臂？是否对此数据设盲？ - 目前无法披露，将在6月公布研究顶线结果时披露 [40] 问题3: 分享RESOLVE研究结果时，计划分享的数据范围是什么？哪些次要终点最重要？ - 主要呈现主要终点（EZ评分与基线相比的百分比变化并与安慰剂比较），重要的次要终点包括EZ - 75、EZ - 90、VIGA、瘙痒等，还会展示药物的耐受性 [43][44][45] 问题4: 是否会将基于体重的给药方式带入III期？ - 计划继续使用基于体重的给药方式，并希望最终以自动注射器的形式推出，保持基于体重的分段给药 [46][47] 问题5: Phase 1b特应性皮炎试验的辍学率是多少？对II期的预期如何？是否会报告ITT和哮喘疗效终点？ - Phase 1b试验中，安慰剂组辍学率为30%，Respeg低剂量和高剂量组在20% - 25%之间；6月将报告II期的辍学率及其他相关结果 [50][51] 问题6: 鉴于II期是生物制剂初治患者群体，如何考虑将其扩展到生物制剂经治患者群体并用于III期？ - III期研究计划在生物制剂初治患者中进行，同时也会研究药物在生物制剂经治患者中的效果，尚未确定最佳研究方法 [54][55] 问题7: 是否会在II期后寻求合作，还是独自将Rezpeg推进到III期？ - 公司目前财务状况无法独立执行完整的III期项目，将根据数据情况与其他公司合作，保留药物的大部分所有权 [57][58] 问题8: Phase 2b研究的基线EZ可能是多少？从12周增加到16周的给药时间对与安慰剂的区分有多重要？是否期望所有剂量水平（包括每月一次的24mg/kg剂量）都能达到统计学显著性，且每月一次的24mg/kg剂量是最低治疗有效剂量？ - 希望基线EZ在25 - 30之间；认为增加给药时间很重要，12周的给药方案已显示出疗效和缓解效果，但部分患者可能需要更多给药；该研究样本量大，有机会使多个剂量组达到显著性 [62][64][66] 问题9: 斑秃研究中，严重和非常严重亚组患者的比例是多少？与特应性皮炎快速起效相比，对斑秃反应动力学的预期如何？ - 严重和非常严重患者（SALT 95及以上）占三分之一到一半；斑秃的生理机制不同，头发生长有不同阶段，炎症会影响毛囊干细胞，因此研究采用36周的诱导期，12月公布结果时将能描述反应的程度和动力学 [69][70][71] 问题10: 能否评论礼来诉讼的最新进展？Respeg的进展是否会影响潜在损害赔偿？ - 公司坚信受到了礼来的损害，正在积极推进法律诉讼；认为Respeg的成败对损害赔偿影响不大 [75] 问题11: 假设斑秃IIb期研究达到预期，如何设计患者的维持治疗方案？是否会遵循与特应性皮炎研究类似的设计路径？ - 希望在研究中看到斑秃在停药期的缓解潜力；如果达到预期，III期研究可能会采用与特应性皮炎研究类似的设计，即诱导期高频给药，维持期低频给药，但需根据II期结果确定最终设计 [78][80][81] 问题12: 斑秃研究中，未达到SAW评分低于20的患者可额外接受16周治疗，这些患者是否也会额外随访24周？ - 是的，所有患者都会在停药后随访24周 [83][84] 问题13: 是否会等待36周的AD数据再与FDA进行II期结束会议并启动III期试验？还是有动力基于即将公布的数据提前与FDA会面并尽快启动III期？ - 计划在6月公布顶线数据后，以16周诱导期数据为主要依据与FDA进行II期结束会议，并推进III期研究设计 [88] 问题14: 特应性皮炎研究方案是否允许患者停药但仍留在试验中？主要终点使用了哪种插补方法？ - 研究方案允许患者停药后继续留在试验中并进行随访；插补方法采用FDA推荐的典型II期研究方法，即主要估计分析和常规插补方法 [94][96]