财务数据和关键指标变化 - 公司今日宣布获得领先医疗投资者集团1亿美元融资 [3][7] 各条业务线数据和关键指标变化 - CX - 2051在转移性结直肠癌中展现强劲抗癌活性，确认总缓解率达28%，疾病控制率达94%，初步无进展生存期为5.8个月 [11] - 18例疗效可评估患者中，5例（28%）按RECIST 1.1标准确认部分缓解，包括10毫克/千克剂量组7例疗效可评估患者中的3例 [22] - 18例疗效可评估患者中，17例疾病得到控制，且疾病控制持久 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球每年约有190万结直肠癌新诊断患者，预计未来几十年将增至超300万，目前是全球癌症死亡第二大原因，转移性结直肠癌五年生存率仅13% [8][9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将专注推进CX - 2051在晚期结直肠癌的审批，也会探索其在早期结直肠癌治疗中的应用，有望取代伊立替康及化疗 [38][39] - 鉴于EpCAM在多数实体瘤中高表达，公司认为CX - 2051有拓展至多种实体瘤的机会 [39] - 结直肠癌治疗领域创新进展有限，现有标准治疗方案响应率低、生存获益有限，CX - 2051有望成为新标准治疗方案 [9][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CX - 2051在结直肠癌治疗上取得突破，解锁EpCAM作为全身抗癌治疗的可行靶点，具有变革潜力 [37] - 基于I期数据，公司对CX - 2051在晚期结直肠癌的疗效有信心，随着数据成熟，疗效终点有望维持或改善 [35] 其他重要信息 - CX - 2051是基于高亲和力抗EpCAM单克隆抗体，用Probody治疗平台掩蔽，搭载拓扑异构酶I抑制剂CAP59，药物抗体比为8 [15][16][17] - 临床研究从2.4毫克/千克剂量开始递增，已递增至7个剂量水平，目前聚焦2.4 - 10毫克/千克的前5个剂量水平，其中7.2、8.6和10毫克/千克三个剂量已开始扩展，预计今年底完成扩展后确定II期推荐剂量 [18][19] - 研究入组患者均为转移性结直肠癌患者，未筛选EpCAM表达，患者多为重度预处理的晚期患者，中位接受过4线癌症治疗，均接受过伊立替康治疗 [19][20][21] - CX - 2051安全性良好，无剂量限制性毒性，无4级或5级治疗相关不良事件，未观察到严重胰腺炎等关键剂量限制性毒性，不良事件总体可控、可逆 [12][31] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 稳定疾病患者与缓解患者的基线特征差异，以及10例仍在治疗患者的肿瘤活性随时间加深的可能性 - 公司认为整体活性令人印象深刻，超出预期，患者特征与缓解或稳定疾病的关系有待进一步研究；初步无进展生存期数据显示有理由相信PFS会随时间改善 [45][46] 问题2: 公司当前开发策略的关键终点，以及如何在推进晚期治疗的同时开展早期治疗工作 - 公司目前专注扩展队列数据，预计2026年第一季度获得；将在今年底与监管机构讨论II期及可能的III期最佳路径，决策将基于数据，包括2026年开始的联合治疗数据 [48][49] 问题3: 5例患者严重不良事件的管理方式，以及在下次数据更新前是否有在科学或医学论坛展示数据的计划 - 公司认为安全性良好，支持推进至早期治疗和联合治疗；下次更新计划在2026年第一季度，关于展示数据的具体场地尚未确定 [54][55] 问题4: 关于II期注册研究，是否有加速开发或突破性指定的讨论，是否有预防策略减少胃肠道毒性，以及如何考虑II期对照臂 - 公司认为数据表现为中后期开发提供机会，尚未与FDA对话，扩展数据将用于后续讨论；考虑将CX - 2051与现有标准治疗比较；已实施预防性洛哌丁胺策略，预计可改善腹泻发生率 [62][63][67] 问题5: 早期结直肠癌患者中EpCAM是否有类似高表达，以及EpCAM在结直肠癌和其他实体瘤中的生物学特性 - EpCAM是已确立的结直肠癌靶点，在疾病自然史中均有表达，公司有信心将其应用于早期治疗；EpCAM生物学功能未充分表征，公司将其作为靶点，未依赖其生物学功能使药物发挥作用 [71][72][73] 问题6: 是否有提高剂量的计划 - 公司对三个剂量水平的缓解率满意，虽未观察到剂量限制性毒性，但预计在高剂量会找到最大耐受剂量，目前不扩展高剂量组，将在2026年第一季度展示整体数据 [74][75] 问题7: Probody掩蔽技术在EpCAM策略中效果最佳的原因，以及如何增强Probody平台以提高未来管线候选药物成功率 - 公司认为成功在于肿瘤类型、靶点和效应机制的正确组合，Probody平台策略已在之前临床工作中验证，此次成功为设计下一代候选药物提供机会 [80][82][83] 问题8: 2026年泛肿瘤1b期研究是否注册篮子试验，是逐个靶向适应症还是采用其他方式，以及在其他实体瘤中是否筛选高EpCAM阳性患者 - 公司正在制定进入其他癌症类型的策略，1b期研究设计（篮子试验或靶向特定肿瘤类型）正在内部讨论；CRC无需筛选患者是商业优势，公司有IHC检测方法，但对靶点水平与响应关系了解有限，还需更多研究 [86][87][88]