纪要涉及的行业和公司 - 行业：医药行业，聚焦缓激肽介导的血管性水肿治疗领域 - 公司：Farvaris，一家致力于开发治疗缓激肽介导的血管性水肿药物的公司 纪要提到的核心观点和论据 缓激肽介导的血管性水肿概述 - 多种类型及特点：包括遗传性血管性水肿（HAE）I型和II型（因C1抑制剂缺乏）、获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿、C1抑制剂正常的HAE（含已知基因突变和未知突变形式）等 ，均由缓激肽介导但发病机制和特征有差异 [6][8][9][10] - 发病率：HAE I型和II型约为全球五十万分之一；获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿约为五十万分之一；C1抑制剂正常的HAE也约为五十万分之一 [8][9][10] - 未满足的医疗需求：诊断方面，需提高非专家医生的诊断能力，扩大诊断工具的可及性，开发针对特殊类型的诊断方法；治疗方面，需要更多治疗选择，满足个性化需求，尤其是针对获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿和C1抑制剂正常的HAE [12][14] 公司产品ducritiban的优势和进展 - 独特优势：是唯一开发的口服疗法，可同时满足预防性和按需治疗范式，有注射剂般的疗效、安慰剂般的耐受性和口服疗法的便利性 [16][17] - 研究进展：两项针对HAE的III期关键研究正在进行，有望在未来18个月获得顶线结果；针对获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿的CREATE研究将于今年启动，与其他研究并行开展 [17][33][43][44] - 数据支持：在HAE的预防性和按需治疗的II期研究中有令人鼓舞的数据；在获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿的研究中，top eight和once eight研究显示ducritiban可减少发作严重程度和发作次数，耐受性良好 [39][40][41][42] 新型生物标志物检测方法 - 开发目的：解决缓激肽介导的血管性水肿诊断难题，尤其是C1抑制剂正常的HAE和未知类型的诊断挑战 [23] - 方法特点：通过液相色谱 - 串联质谱法定量人血浆中缓激肽及其分解肽，达到高度标准化、可重复性、灵敏度、鉴定和验证 [24] - 验证结果：在HAE I型和II型、获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿、C1抑制剂正常的HAE（含已知基因突变形式）等样本中验证有效，可识别缓激肽介导的血管性水肿 [25][26][27][28] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 研究设计细节：CREATE研究中，预防性评估要求患者发作频率至少为每两个月两次发作（即每月一次发作）才有资格参加第一部分；按需治疗部分发作频率要求较低，约每三个月一次发作；研究还将进行长期安全性和有效性评估 [43][67][68] - 患者识别和招募：正常C1抑制剂患者纳入研究是监管机构的建议，预计占研究患者的比例不到5%；获得性血管性水肿研究预计规模较小，虽疾病罕见，但因患者对有效治疗有强烈需求，预计招募患者不会有太大挑战 [36][61][75] - 市场和商业潜力：目前HAE治疗有多种获批产品且报销情况相对清晰，预计ducritiban若在III期研究中证明疗效和安全性，有望获得报销；从商业角度看，获得性血管性水肿是潜在的重要市场机会，可能增加患者数量和收入 [100][104][117][118][119]