纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技、罕见病治疗、肾脏疾病治疗 [3] - 公司：Travere Therapeutics (TVTX)、Jefferies、CSLV4、Novartis、Rinalis [1][15][27][48] 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与项目进展 - 核心业务：专注罕见病治疗，为三个罕见病群体带来希望，提升护理标准 [3] - 项目进展 - Filspari：用于IgA肾病治疗，已上市；向FDA提交FSGS补充新药申请（sNDA），PDUFA日期为明年1月13日；经典同型半胱氨酸尿症（HCU）项目处于三期，明年启动患者招募 [3][4] FSGS项目相关 - AdCom相关 - 观点：FDA计划召开咨询委员会会议，但未说明原因，推测围绕蛋白尿终点、临床试验和疗法安全性等问题讨论 [5] - 论据：FDA通常在终点、临床试验或疗法安全性有疑问时召开咨询委员会会议；PARISOL评估显示eGFR不适用于FSGS，蛋白尿可独立预测患者肾衰竭风险，公司三期试验虽以eGFR为主要终点，但蛋白尿数据显示积极治疗效果 [5][6] - 市场机会 - 观点：FSGS市场机会大，Filspari有望成为新基础疗法 [19] - 论据：美国有超3万原发性和遗传性FSGS患者未透析或肾衰竭；Filspari可降低蛋白尿约50%，是唯一使患者完全缓解的药物；目前无获批疗法，多数患者对常用免疫抑制剂无反应 [18][19] IgA肾病Filspari商业情况 - 销售情况 - 观点：Filspari商业表现良好，收入将持续增长 [25] - 论据：过去两季度每季度新患者启动表超700份，将成新基线；患者依从性和持续性高，多数IgA肾病患者未达蛋白尿目标，Filspari可升级治疗 [25][26] - 竞争情况 - 观点：对Filspari临床优势有信心，与Atrasentan共同推动内皮素类药物市场增长 [28] - 论据：Filspari获IgA肾病全面批准，有两年数据，显示持续降低蛋白尿、完全缓解率和eGFR累积获益；Atrasentan加速批准，标签受限；公司REMS有望调整，与Atrasentan竞争更公平 [28][31] 未来展望 - 市场与竞争 - 观点：未来五年多数罕见肾病患者有望避免肾衰竭，Filspari与SGLT2s组合是最佳肾靶向治疗方案 [41] - 论据：QADIGO指南推荐肾保护和靶向肾脏治疗，Filspari与SGLT2s组合临床数据最佳；免疫靶向和B细胞疗法将取代类固醇，与基础肾靶向疗法联用 [41][42] - 项目进展 - 观点：欧洲和日本项目进展顺利，有望全球提供Filspari [47][48] - 论据：CSLV4将欧洲和英国IgA肾病批准转为全面批准并在多国推出；Rinalis预计今年下半年提供日本和亚太地区关键试验数据 [47][48] 其他重要但可能被忽略的内容 - 人员变动：FTS心血管肾脏部门人员无变化，主要审查员Eliza Thompson成为部门主管 [9] - 孤儿药独占期：FSGS孤儿药获批后有七年市场独占期，预计到02/1933，还有六个月儿科独占期 [17] - 患者诊断：FSGS患者多数经活检确诊，基因检测占比小，活检仍是主要诊断方式 [24] - REMS调整：计划分两步调整REMS，先从每月检测改为每季度检测，有机会完全移除；提交sNDA后增加暴露量，无药物性肝损伤和Hy's Law病例，排除千分之一DELI病例 [38][40] - 现金状况：Q1末现金3.22亿美元，本季度预计获CSLV4欧洲全面批准里程碑付款1750万美元及后续里程碑付款，现金可支撑到2028年及以后 [54]