业绩总结 - TransCon CNP治疗初始组的平均年化生长速度(AGV)为9.14厘米/年,ACH身高Z-score提高了+0.53[10] - TransCon CNP治疗组的平均AGV为8.25厘米/年,ACH身高Z-score提高了+0.44[10] - 组合治疗在第26周显示出显著的生长改善,TransCon CNP治疗组的AGV为5.14厘米/年,ACH身高Z-score提高了+0.44[37] - 组合治疗的TransCon CNP治疗初始组在第26周的AGV为9.14厘米/年,ACH身高Z-score为0.99[34] - 组合治疗的TransCon CNP治疗组在第26周的AGV为8.25厘米/年,ACH身高Z-score为1.72[37] - TransCon CNP治疗组的平均生长速度为8.25 cm/year,而治疗前的基线为4.92 cm/year[40] 用户数据 - 所有参与者中,71.4%出现了治疗相关的不良事件(TEAEs),其中57.1%为轻度(Grade 1)[28] - 组合治疗的安全性和耐受性与TransCon hGH和TransCon CNP单药治疗一致,且大多数TEAEs为轻度或中度[32] - TransCon CNP治疗组的上肢与下肢比例变化从基线到第26周的平均变化为-0.08[44] - TransCon CNP治疗组的样本量为12,而TransCon CNP治疗组的样本量为9[44] 未来展望 - 预计组合治疗将使生长速度提高约3倍,超出CNP单药治疗的效果[2] - 计划在2025年第四季度开始进行第三阶段试验[2] - 预计在2025年第四季度获得第52周的数据[49] - 预计2025年将有更多数据支持TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗的科学依据[49] 新产品和新技术研发 - 目前正在进行和计划新的临床试验,以支持TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗在其他适应症(如低矮身材症)中的应用[49] - 公司相信,凭借每周一次的TransCon hGH和TransCon CNP,能够在生长障碍和肌肉骨骼健康领域占据领导地位[48] 其他新策略 - TransCon hGH与TransCon CNP的联合治疗显示出身体比例的加速改善,与线性生长的增加相一致[45] - TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗在第26周的数据表明,生长速度提高约3倍,超过了相同期间CNP单药治疗的效果[49]
Ascendis Pharma (ASND) Earnings Call Presentation