财务数据和关键指标变化 - 截至2025年第一季度，公司现金约为6.88亿美元，预计资金可维持到2028年上半年，涵盖现有项目，包括PIVOT - 6试验结果公布和BCG无反应患者市场的首次产品推出 [77] 各条业务线数据和关键指标变化 临床试验数据 - 在BON - three试验的特定队列Cohort C中，110名患者的试验显示，任何时间的完全缓解率为75.5%；一年时，Kilometers估计的缓解持续率为65%，两年时为58%；治疗开始12个月时，超46%的患者处于完全缓解状态，两年时，排除待评估的9名患者，完全缓解率已达31% - 34% [7][8] - 重新诱导治疗方面，28名患者重新诱导后，14名转为完全缓解，且缓解持久，部分已持续两年 [17] - Cohort P（乳头状人群）研究中，24名患者9个月的无复发生存率约为90%，完整数据预计明年年中公布，今年晚些时候将有早期患者群体12个月的数据 [66] 市场数据 - 美国每年约有8.5万例新诊断膀胱癌患者，其中75%为非肌肉浸润性膀胱癌，公司产品可覆盖其中70%的中高危人群；初始产品标签适用于BCG无反应类别，每年约有1.5万符合条件的患者；BCG暴露类别患者数量超3 - 5万；中危类别每年有1.8万新患者进入市场 [37][38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国膀胱癌市场中，非肌肉浸润性膀胱癌占比75%，公司产品可覆盖其中中高危人群的70%；BCG无反应市场中，原位癌患者占40%，其余60%为TAT1或无原位癌的乳头状病变 [2][37][48] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 今年提交生物制品许可申请（BLA），目标是将更多缓解持续时间数据纳入标签，如18个月、24个月等；简化产品给药流程，从五步变为两步，以优化中心周转时间 [22][23] - 针对不同患者群体开展多项试验，包括BCG无反应、BCG初治高危和中危患者；通过PIVOT - 6试验，对比TURBT加credo与单纯TURBT，以无复发生存率（RFS）为终点 [38][40][41] - 专注于美国前300个大客户，包括学术中心和大型泌尿外科集团实践；针对不同类型客户采取不同策略，如向学术中心展示化疗后的数据 [51][52][53] 行业竞争 - 市场上有三款获批产品，但尚未取得显著市场渗透；竞争对手如KEYTRUDA两年完全缓解率为9%，NATOferogene约为19%，IL - 15加BCG组合约为24%，公司产品若达到30%以上的两年完全缓解率将具有显著优势 [3][11][12] - 在中危患者市场，公司的PIVOT - 6试验具有独特优势，因美国目前无BCG可用于中危患者，且竞争对手UroGen和J&J的产品有局限性，公司产品标签可能更广泛，无需检测，安全概况有望从无反应环境中转化 [40][43][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司所处的非肌肉浸润性膀胱癌市场令人兴奋且不断增长，未来几年市场将持续发展和演变；公司有望通过产品和数据优势，在竞争中脱颖而出，为患者和医疗服务提供者带来变革 [2][5] 其他重要信息 - 产品credo通过软导管给药，由医疗助理操作，与BCG给药方式相同，不改变实践工作流程；简化给药流程后，患者在医生办公室的时间可能从1.5小时缩短至1小时，未来有望实现患者在家中给药 [23][60][62] - 产品储存温度为 - 60℃，保质期长达5年；公司正在验证及时交付，产品在纸箱中 - 60℃可稳定保存5天，从 - 60℃转移到2 - 8℃冰箱可保存一个月，后续需向FDA展示更多批次数据 [30][31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在AUA会议上分享的关键数据结果 - 公司在BON - three试验的Cohort C中，110名患者任何时间的完全缓解率为75.5%，一年时Kilometers估计的缓解持续率为65%，两年时为58%；12个月时超46%的患者处于完全缓解状态，两年时排除待评估患者，完全缓解率已达31% - 34% [7][8] 问题2: 公司产品反应率与市场上其他药物的对比 - KEYTRUDA两年完全缓解率为9%，NATOferogene约为19%，IL - 15加BCG组合约为24%，公司产品若达到30%以上的两年完全缓解率将具有显著优势；公司在无膀胱切除生存率方面，有反应患者两年无膀胱切除生存率达90% [11][12][13] 问题3: 产品重新诱导的含义及效果 - 重新诱导是指在评估患者反应后，若未缓解则再进行一个疗程的治疗；在标准治疗中，卡介苗（BCG）常采用此方法，公司基于肿瘤免疫治疗机制也采用类似方法；在二期研究中，重新诱导患者50%出现完全缓解，且缓解持久；三期试验中，28名重新诱导患者中有14名转为完全缓解 [15][16][17] 问题4: 需要重新诱导和不需要重新诱导患者的治疗剂量对比 - 不需要重新诱导的患者第一年约需15剂，需要重新诱导的患者第一年需18剂，第二年及以后每年6剂 [18] 问题5: 重新诱导患者如何纳入整体反应者分析 - FDA要求对重新诱导患者至少随访12个月，若患者在3个月时未缓解但在6个月时因重新诱导缓解，则从治疗开始18个月进行评估 [19] 问题6: 提交BLA的限制因素 - 一是希望将更多缓解持续时间数据纳入标签，如18个月、24个月等；二是简化给药流程，从五步变为两步，目前正在收集相关数据 [22][23] 问题7: 简化给药流程所需的数据及完成时间 - 监管机构要求从CORE 8试验中获取50名患者的数据，评估安全性和有效性；公司预计年底完成数据收集 [26][29] 问题8: 提交BLA的信心及审查类型 - 公司认为启动BLA提交的指导仍按计划进行；产品有突破性疗法认定（BTD），过去有BTD的药物通常获得优先审查，但需向FDA确认 [34][35] 问题9: 公司产品的可寻址市场 - 美国每年约有8.5万例新诊断膀胱癌患者，其中75%为非肌肉浸润性膀胱癌，公司产品可覆盖其中70%的中高危人群；初始产品标签适用于BCG无反应类别，每年约有1.5万符合条件的患者；BCG暴露类别患者数量超3 - 5万；中危类别每年有1.8万新患者进入市场 [37][38] 问题10: BCG无反应人群中原位癌和乳头状病变的细分及市场路径 - 初始产品标签适用于原位癌患者，占无反应市场的40%，将争取全面批准；TAT1或乳头状病变患者占60%，需通过在50名患者中展示12个月无复发生存率超40%，以获得NCCN指南收录 [48][49] 问题11: BCG无反应市场的竞争格局和市场细分 - 市场受BCG短缺影响，公司专注于前300个大客户，包括学术中心和大型泌尿外科集团实践；不同类型客户有不同偏好，公司通过展示化疗后的数据吸引学术中心 [50][51][52] 问题12: 医生办公室提供产品所需的基础设施 - 若医生办公室能提供BCG，则无需改变现有流程，由医疗助理使用软导管给药；公司将关注吞吐量和报销问题 [58][59] 问题13: 简化流程后患者在医生办公室的时间 - 目前患者需1.5小时，简化流程后可能缩短至1小时，未来有望更短 [60][63] 问题14: 医疗服务提供者的经济考量 - 提供者的收入主要来自产品平均销售价格（ASP）加6%，以及约80 - 100美元的给药费用；市场上三款获批药物将增强报销信心 [64][65] 问题15: Cohort P研究的关键终点和NCCN指南收录基准 - 24名患者9个月的无复发生存率约为90%，完整数据预计明年年中公布；进入NCCN指南的两款药物12个月无复发生存率约为40%，公司需超过此水平并发表论文 [66][67] 问题16: 今年晚些时候的其他数据更新 - COR - eight研究的A队列（BCG初治高危非肌肉浸润性膀胱癌患者）已在4月完成入组，预计今年有数据；B队列（credo单药治疗）和CX队列（credo加吉西他滨）正在入组，预计明年有数据 [68][70][71] 问题17: 商业发布准备情况 - 商业领导团队已就位，医学科学联络官（MSL）团队覆盖全国关键地区，与客户建立关系；临床试验招募针对潜在大客户，如私募股权拥有的泌尿外科诊所 [73][74] 问题18: 前300个大客户中私募股权拥有的比例 - 超过一半的客户由私募股权拥有，且该比例在过去十年中不断增加 [75] 问题19: 所需销售代表数量 - 预计需要50 - 60名销售代表 [76] 问题20: 公司现金状况和资金用途 - 截至第一季度，公司现金约为6.88亿美元，可维持到2028年上半年，涵盖现有项目，包括PIVOT - 6试验结果公布和初始产品发布 [77] 问题21: 资金是否包括商业准备活动及额外资金来源 - 资金包括所有商业准备活动；公司虽可使用更多资金，但过去十年一直保持纪律性，未来可继续投资于制造能力和下一代配方 [77][79][80]