纪要涉及的公司 Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 纪要提到的核心观点和论据 公司业务进展 - 公司聚焦三个产品的上市，包括急性疼痛药物Gernavix，还有多个处于III期或接近III期开发的项目，如POV in membranous即将进入III期，ADPKD处于II期，Nav 1.7进展迅速，Kashyri的改良调理也有进展 [1][2] - 公司在扩大业务覆盖范围，将产品推向中东和亚洲的患者 [2] 资本配置策略 - 公司坚持专注核心业务，资本投入重点在创新，包括内部和外部创新，有股票回购计划，两周前刚续约，未来战略和优先级不变 [4][5] 2025年业绩指引 - 公司上调2025年营收指引下限，从117.5亿美元到118.5亿美元，上限维持12亿美元，中点意味着约8%的增长，主要增长驱动来自CF业务，包括AlifTrex在美国的上市、在英国获批和欧洲的积极意见、Trikafta向低龄和超罕见突变人群拓展以及地理扩张如巴西市场；Kashyvi业务有增长势头，约90名患者开始细胞收集，启动流程的患者数量翻倍；新上市的Jirnavik上半年处方量增长，后续随着准入和报销落实将带来营收增长 [6][7][9] - 2025年运营支出指引为49 - 50亿美元，按计划推进，上半年和下半年分布较均匀，Q2因准备III期项目启动会有小幅度上升 [11] 政策环境影响 - 公司CF业务有9%的医保暴露和23%的医疗补助暴露，对于医保或医疗补助的变化以及CMMI示范项目的最惠国待遇（MFN）实施等政策，细节尚不明朗，目前华盛顿关注的法案中不包含MFN [13][15] Alevtrac药物进展 - Alevtrac是CFTR调节剂，有三类目标患者：对CFTR调节剂完全陌生的超罕见突变患者、停用Trikafta或之前药物的患者、正在使用Trikafta的患者。公司已在规划下一个用于CF患者的分子VX - 828组合，预计年底前用于CF患者 [17][18] - 与Trikafta上市时相比，如今可转换患者群体更小，且Trikafta获批扩展标签后增加了肝脏监测要求，该要求也适用于Alevtrac，影响了患者转换速度，但长期来看多数患者会转向Alevtrac [25][26][28] 俄罗斯市场问题 - 俄罗斯存在非法仿制药情况，对公司营收影响约2亿美元，已在全年营收中扣除，公司积极维护专利，但因战争、经济压力和国家制造业发展等因素，俄罗斯专利保护与西方不同，预计该问题不会扩散到其他地区 [29][30][31] Joronevax药物进展 - Joronevax在急性疼痛领域的早期上市表现良好，医生广泛开处方，用于手术和非手术场景，收到医生和患者的积极反馈，已与一家大型药品福利管理机构（PBM）达成协议，与另外两家的谈判进展顺利 [33][34][38] 慢性疼痛业务战略 - 公司在慢性疼痛领域追求长期价值，通过谈判确保Joronevax获得合理报销，等待将其加入《无疼痛法案》（No Pain Act）的医保支付名单，有信心成功加入 [40][42][43] - 公司目标是获得广泛的周围神经性疼痛（PNP）标签，计划与FDA合作，提出创新路径，今年夏天将与FDA会面讨论 [46][47] 产品分销与医院准入 - Joronevax的处方来源中，零售和机构附属渠道各占50%，机构附属渠道中15%来自医院，35%在医院开处方后在零售渠道取药。部分大型医院已完成P和T委员会流程，将Joronevax加入处方集，预计下半年更多委员会完成决策，公司目标是约2000家医院，对应约150个综合医疗网络（IDN） [48][50][51] 未来业务展望 - 公司认为Kashyvi未来有望成为数十亿美元的产品，下一个重要业务领域是PoV和肾脏疾病，包括PoV在IGAN和膜性肾病的研究进展、AMKD和ADEPKD等项目的推进 [54][55][57] 1型糖尿病项目进展 - 公司在1型糖尿病项目上有进展，VX - 880处于关键开发阶段，已用标准免疫抑制疗法治疗12名患者，9人停用胰岛素且血糖正常，3人减少或停止使用胰岛素，无低血糖事件。公司计划招募50人，年中完成招募并随访一年以争取批准，后续将通过免疫调节创新、低免疫基因编辑和设备等方式提高免疫抑制的安全性和耐受性。即将在糖尿病会议上公布相关数据，包括至少一年的随访数据，并有指导委员会成员和医生出席 [61][63][68] 其他重要但是可能被忽略的内容 - Trikafta在2019年获批时，之前最好的药物Symdeko仅覆盖约60%的CF患者，Trikafta覆盖约95%的患者；2024年12月Trikafta获批扩展标签增加肝脏监测要求，基于16.5万患者年的真实世界数据中有11例肝功能测试异常情况，该要求也适用于Alevtrac [25][26][27] - 2020年特朗普政府曾有MFN政策，涉及医保B部分和前50种药物，但公司无医保B暴露，因无注射剂产品 [14][15]