业绩总结 - Belapectin在2 mg剂量的2b期试验(GT-026)中显著改善了门静脉压力(HVPG)[7] - Belapectin的市场潜力预计在美国达到180亿美元[28] - 目前没有FDA批准的疗法可以逆转MASH肝硬化中的纤维化[7] 用户数据 - 预计到2024年，美国将有500万名患者患有补偿性MASH肝硬化，其中170万名患者伴有门静脉高压且无静脉曲张[28] - MASH肝硬化患者中，30%的肝移植候选者在等待期间将会死亡[16] - MASH的全球患病率估计为3%-5%，但该疾病被认为是严重漏诊[14] 新产品和新技术研发 - Belapectin在动物模型中显示出降低肝纤维化和毒性低的抗纤维化活性[8] - 在NAVIGATE试验中，2 mg/kg剂量组中无患者发展为新静脉曲张，而安慰剂组中有18%的患者发展为新静脉曲张[33] - Belapectin 2 mg/kg在18个月内显著降低了新食管静脉曲张的发生率，适用于MASH肝硬化和门脉高压患者[59] 市场扩张和并购 - MASH肝硬化的补偿性患者面临显著的未满足需求，因其疾病严重性和失代偿风险[29] - 预计MASH肝硬化将在未来成为肝移植的最常见原因[16] 负面信息 - 安慰剂组中，94.9%的患者报告了治疗相关的不良事件（TEAEs）[54] - Belapectin 2 mg/kg组和4 mg/kg组的不良事件发生率分别为97.5%和96.7%[54] - 所有治疗组的严重不良事件（TESAEs）发生率相似，安慰剂组为19.5%[54] 其他新策略和有价值的信息 - 在18个月的研究中，Belapectin 2 mg/kg组的新静脉曲张发生率为22.3%，而安慰剂组为23.9%[48] - 在18个月的研究中，Belapectin 4 mg/kg组的新静脉曲张发生率为11.3%[48] - 在18个月的研究中，Belapectin 2 mg/kg组的肝硬度（LSM）平均变化为-12.3%[51] - 在18个月的研究中，Belapectin 4 mg/kg组的肝硬度（LSM）平均变化为-12.1%[51] - 在美国患者中，Belapectin 2 mg/kg组的新食管静脉曲张发生率为6.7%[56] - 在美国患者中，Belapectin 4 mg/kg组的新食管静脉曲张发生率为12.5%[56]