业绩总结 - Apitegromab在SAPPHIRE试验中，患者在12个月内的HFMSE评分较安慰剂组提高了30.4%[24] - 在EMBRAZE试验中，apitegromab与tirzepatide联合使用，显示出54.9%的瘦体重保存率，相较于单独使用GIP/GLP-1治疗具有统计学显著性(p=0.001)[30] - Tirzepatide导致的体重减轻中约30%是由于瘦体重的损失[32] - 在SURMOUNT-1试验中，tirzepatide组的体重变化为-15.9 kg，而安慰剂组为-3.6 kg，治疗差异为-12.3 kg (95% CI: -15.1, -9.6) P<0.001[28] - Apitegromab与tirzepatide联合使用的患者，瘦体重变化为4.2磅(p=0.001)[41] - EMBRAZE试验的参与者中，apitegromab组和安慰剂组的安全性良好，未出现严重不良事件[26] - Apitegromab与安慰剂组的不良事件发生率相似[48] 新产品和新技术研发 - Apitegromab的独特机制针对肌肉萎缩，可能为脊髓性肌萎缩症(SMA)患者提供新的治疗选择[18] - Scholar Rock预计在2025年第四季度在美国推出apitegromab[14] - Apitegromab的美国PDUFA日期为2025年9月22日，欧盟MAA预计在2026年中期提交[56] - SRK-439在最低剂量下实现了最大靶向结合和最大疗效[55] - SRK-439的IND申请预计在2025年下半年提交[55] 市场扩张 - 公司计划在全球范围内扩展业务[58] 负面信息 - 在EMBRAZE试验中，apitegromab与tirzepatide联合使用的患者，体重和脂肪质量的损失与安慰剂+tirzepatide组一致[44] - Apitegromab与tirzepatide联合使用时，脂肪质量损失的70%来自脂肪质量，30%来自瘦体重[50] - 与单独使用tirzepatide相比，联合使用apitegromab的瘦体重损失减少了54.9%（p=0.001），相当于减少了4.2磅的瘦体重[50] - 参与EMBRAZE试验的患者中，apitegromab组的女性比例为80.4%[38] 其他有价值的信息 - 所有测试剂量的SRK-439在非人灵长类动物中均显示出与对照组相比，瘦体重显著增加[55]