资金状况 - 公司自2021年以来已筹集8.5亿美元，现金流预计可支持到2027年[6] - 预计到2042年，NMRA-511将拥有强大的知识产权保护，具有广泛的市场潜力[38] 临床研究与用户数据 - 公司针对神经精神疾病的临床管线有潜力覆盖超过3000万患者[10] - 目前美国有2100万成年人患有重度抑郁症（MDD），该病是全球致残的主要原因[16] - 85%的患者未能通过一线治疗获得缓解，显示出对现有药物的反应不足[17] - Navacaprant在MDD的KOASTAL-3研究预计将在2026年第一季度公布顶线数据[13] - KOASTAL-1研究共招募383名患有重度抑郁症的成人患者，Navacaprant组在第6周的MADRS总分变化为-12.5，安慰剂组为-12.5，差异不显著（p=0.993）[92] - 在女性患者中，Navacaprant组的MADRS总分变化为-14.0，安慰剂组为-11.4，差异接近显著（p=0.072）[92] 新产品与技术研发 - Navacaprant的临床试验设计包括三项随机、双盲、安慰剂对照的RCT[23] - 预计NMRA-511在阿尔茨海默病激动症的1b期研究数据将在2025年底左右公布[13] - NMRA-511的临床试验设计为信号寻求研究，主要终点为CMAI总分的变化[65] - 预计到2026年，KOASTAL-2和KOASTAL-3的顶线数据将分别在2026年第一季度和第二季度发布[35] - 预计到2025年，M4 PAM项目将进入临床阶段，针对美国约300万名精神分裂症患者[68] - NMRA-511在健康老年志愿者中表现出良好的耐受性，且在1期研究中安全性良好[60] 市场扩张与机会 - 公司在神经精神病学和神经退行性疾病领域的广泛管线，针对多种新机制进行开发[14] - 公司识别出在双相抑郁、帕金森病和阿尔茨海默病的行为障碍等领域的额外机会[102] - 公司在急性精神分裂症、认知障碍及其他相关疾病领域有广泛的指示扩展潜力[100] - 公司计划在精神分裂症的单药治疗和辅助治疗中寻求机会[101] - 公司将继续关注残余负面症状的辅助治疗机会[101] 安全性与疗效 - Navacaprant在KOASTAL-1研究中表现出良好的安全性，未报告严重不良事件，治疗相关不良事件的停药率为2.1%（navacaprant）和3.1%（安慰剂）[34] - CCAE数据库的第一线治疗率为79.6%，MDCD为82.1%，MDCR为84.6%，Optum为81.7%[95] - CCAE数据库的第二线治疗率为67.3%，MDCD为67.8%，MDCR为69.3%，Optum为66.1%[95] - CCAE数据库的第三线治疗率为63.9%，MDCD为64.9%，MDCR为67.2%，Optum为62.1%[95] - CCAE数据库的第四线治疗率为61.4%，MDCD为61.4%，MDCR为68.1%，Optum为60.0%[95]