业绩总结 - Clene的首个药物CNM-Au8在临床试验中显示出94%的死亡或永久辅助通气（PAV）风险降低[41] - 在HEALEY ALS平台试验中，CNM-Au8治疗组在12个月内的死亡或PAV风险降低达91%[92] - CNM-Au8的长期治疗显示出超过800个参与者年的安全性，没有发现与治疗相关的严重不良事件[36] - CNM-Au8的治疗持续时间最长可达5.1年，且大多数治疗出现的不良事件为轻度至中度[36] - CNM-Au8 30 mg治疗组在长期生存方面显示出28%的风险降低[111] 用户数据 - 在对照组中，78%的参与者在基线时接受了标准ALS背景治疗（riluzole、edaravone或两者）[111] - 参与者中，92%接受了背景DMT治疗，其中53%为单克隆抗体，32%为口服药物[122] - 由于COVID-19疫情，计划中的150名参与者中有73名（约50%）提前结束研究[122] 新产品和新技术研发 - CNM-Au8在ALS患者中，NfL（神经丝轻链）水平下降与临床益处相关，NfL下降的参与者在12个月内的死亡或PAV风险降低达84%[72] - CNM-Au8治疗显示出在视觉和全球神经功能方面的显著改善[123] - CNM-Au8在视觉诱发电位（VEP）中显示出信号强度和速度的改善，p<0.0001[142] - CNM-Au8治疗促进了MS病灶修复和再髓鞘化[152] 市场扩张和并购 - Clene在ALS和多发性硬化症（MS）领域的临床证据不断增加，支持CNM-Au8的治疗潜力[18] - Clene的目标是通过改善线粒体功能来治疗神经退行性疾病，特别是ALS、帕金森病和多发性硬化症[13] 负面信息 - COVID-19疫情导致计划中的150名参与者中有73名（约50%）提前结束研究[122] 其他新策略和有价值的信息 - CNM-Au8的专利保护强大，拥有150多项已授予的专利及商业秘密[18] - 公司截至2025年3月31日的现金及现金等价物为980万美元（未经审计）[178] - CNM-Au8在两项Phase 2试验中显示出一致的生存结果，并在HEALEY试验中使用了NfL生物标志物[170]