纪要涉及的行业和公司 - 行业：体内CAR - T疗法行业 - 公司：云顶新耀、石药集团、艾伯维、阿斯利康、Capstan、Interose 纪要提到的核心观点和论据 - 体内CAR - T技术发展及市场前景 - 观点：体内CAR - T技术在全球迅速发展，未来有望降低成本、提高可及性、扩大应用范围推动行业发展 [1][2][4] - 论据：6月11日首例人体体内CAR - T进入临床试验，6月19日Capstan发表重磅文章，艾伯维21亿美元收购Capstan；现有自体CAR - T疗法成本高、全球销售额不足45亿美元，《Nature》预测体内CAR - T成本比自体低一个数量级；阿斯利康、艾伯维等巨头布局该领域 [1][2][4] - 非人类灵长类动物CAR - T疗法研究进展 - 观点：在非人类灵长类动物上的CAR - T疗法研究有显著进展 [5] - 论据：阿斯利康P3B3A CAR - T技术用于多发性骨髓瘤和自身免疫疾病，CD20 CAR - T技术针对B细胞淋巴瘤，超十周B细胞完全被消灭，2024年获FDA一期临床试验批准；Interose公司采用慢病毒载体工艺开发相关靶点，今年1月在澳大利亚开始一期临床入组，上月扩展至欧洲 [5][6] - mRNA平台在CAR - T疗法中的应用前景 - 观点：mRNA平台在CAR - T疗法中应用前景广阔 [7] - 论据：研发周期短、成本低，可替换mRNA序列研究不同肿瘤药物；新冠疫苗研发展示其适用性和安全性；Capston公司基于mRNA体内CAR - T临床前数据显示小鼠肿瘤清除效果显著 [7] - CAR - T疗法在自免疾病治疗中的潜力 - 观点：CAR - T疗法在自免疾病治疗中显示出巨大潜力 [8] - 论据：难治性系统性红斑狼疮研究表明杀伤致病性B细胞并促进初始B细胞再生可实现长期疗效；Capston公司体内CAR - T技术初步数据显示49天时初始B细胞重新增殖明显 [8][9] - LNP递送系统在体内CAR - T细胞治疗中的重要性 - 观点：LNP递送系统在体内CAR - T细胞治疗中有关键作用 [10] - 论据：需实现脾脏递送以发挥肝脏外B细胞清除功能，LNP脂质体需具备快速降解能力以确保安全性 [10] 其他重要但可能被忽略的内容 - Capstan和云顶星耀LNP递送系统进展：Capstan临床前研究显示LNP递送系统在0.1克到2毫克剂量范围内无肝毒性，细胞因子风暴指标无显著增加；云顶星耀在猴子实验验证B细胞清除效果，LNP递送效率高，单次转化率超60%，两次超80%，三次超90% [11][12] - 云顶星耀在体内CAR - T领域的优势：具备技术、人才和资金优势，拥有完整mRNA平台和强大肿瘤研究团队，每年投入大量资金自主研发，已开展全流程研究 [13] - 石药集团在mRNA平台的布局和成果：在mRNA平台稳定性、转染效率及体内分布等方面深度布局，2024年获三个BCMA CAR - T产品批件，项目已入组，公开文献展示LNP自主知识产权研究 [14] - 未来一年内体内CAR - T疗法关键数据发布：预计2025年下半年到2026年上半年，慢病毒载体和LNP包装的mRNA CAR - T疗法将发布关键人体数据，验证赛道潜力 [15]