业绩总结 - eDSP的全球峰值商业机会预计超过10亿美元[8] - 最近完成的私人证券配售最高可达2200万美元，初步收益约为1150万美元[9] - 目前公司现金及现金等价物为3160万美元，预计可支持到2026年第一季度的顶线结果[9] 用户数据 - A-T患者的估计患病人数约为1万人，且目前没有批准的治疗方案[28] - 预计eDSP在A-T患者中的使用率为90%（可行走患者）和75%（非可行走患者）[72] - eDSP在A-T患者中已为超过425名参与者提供了至少一次剂量[62] 临床试验与研发 - 在针对儿童罕见疾病Ataxia-Telangiectasia (A-T)的关键第三阶段NEAT临床试验中，共招募99名参与者[9] - eDSP在ATTeST研究中显示出显著的临床效果，6至9岁年龄组在多个终点上均有改善[35] - eDSP的临床试验设计已生成，计划在2026年对DMD患者进行第二阶段临床研究的首位患者进行给药[60] 市场展望 - 预计A-T的美国商业机会显著，约4600名已确诊患者，且无现有治疗方案[55] - 公司计划在2026年向FDA提交新药申请（NDA）和向EMA提交市场授权申请（MAA）[49] - 2023年，稀有疾病领域的许可和合作交易中承诺了额外约70亿美元[68] 安全性与效果 - eDSP的安全性相较于传统皮质类固醇给药具有优势，未出现与传统治疗相关的严重不良事件[61] - ATTeST试验的主要终点显示高剂量组与安慰剂组相比，mICARS评分改善了4.8分（LSM; P=0.0016）[97] - 在ATTeST临床试验中，eDSP在所有年龄段的A-T患者中减缓了神经功能恶化[89] 未来计划 - 2025年将发布ATTeST长期安全性数据，2026年将公布Phase 3 NEAT的顶线结果[64] - 若全部认购权行使可再获得1040万美元[9] - 预计可支持到2026年下半年[9]