研发进展 - Scholar Rock预计在2024年第四季度发布SAPPHIRE试验的顶线数据[23] - Apitegromab在肥胖症的EMBRAZE II期试验已开放入组，预计在2025年第二季度发布顶线数据[30] - SRK-181在多个晚期实体瘤中已建立临床概念，计划进行第一阶段会议[23] - 2025年计划在2岁以下SMA患者中启动研究，已获得EMA儿童委员会的研究设计认可[30] - Scholar Rock的产品候选药物SRK-439和SRK-373正在推进IND申请[23] 临床试验结果 - Apitegromab在TOPAZ临床试验中，48个月内非行走患者的HFMSE评分平均变化为5.3[40] - Apitegromab在TOPAZ试验中，48个月内RULM评分的平均变化为3.6[47] - Scholar Rock的临床试验TOPAZ显示出超过90%的患者保留率，支持治疗的耐受性[33] - 在48个月的评估中，临床数据表明apitegromab的临床益处是剂量依赖性的，且在48个月内持续改善或维持[54] - 超过90%的患者仍在接受apitegromab治疗，显示出良好的耐受性和低停药率[54] 未来展望 - 预计未来12至24个月将对Scholar Rock的执行产生变革性影响[12] - EMBRAZE试验于2024年5月启动，预计在2025年第二季度公布初步数据[60] - 公司计划在2025年为SRK-439申请IND[71] 产品效能 - SAPPHIRE试验的主要人群为156名患者，分为三组，分别接受20 mg/kg、10 mg/kg的apitegromab或安慰剂治疗，治疗周期为52周[56] - SAPPHIRE试验的主要疗效指标为12个月时的HFMSE基线变化[57] - SRK-439在GLP-1受体激动剂诱导的体重减轻过程中，能够有效保持瘦体重，并在停药后显著增加瘦体重[82] - SRK-439在保持瘦体重方面的效力高于抗-ACTRII抗体，且在较低剂量下表现出良好的效果[92] - SRK-439在GLP-1受体激动剂停药后，能够减缓脂肪质量的再增加[87] 市场扩张 - Scholar Rock的科学平台在高价值治疗领域的管线不断增长，包括脊髓性肌萎缩症和心脏代谢疾病[20]