业绩总结 - 截至2025年3月31日，公司现金储备为3.644亿美元[10] 用户数据 - Apitegromab在SMA患者中，30%的患者实现了≥3分的HFMSE改善，而安慰剂组仅为12.5%[19] - Apitegromab在Phase 3试验中显示出1.8分的HFMSE改善（p=0.0192）[19] 未来展望 - Apitegromab的FDA优先审查申请已被接受，PDUFA日期为2025年9月22日[22] - 预计2025年在美国推出Apitegromab，2026年在欧洲推出[59] - 公司计划在2025年第三季度启动针对2岁以下患者的Phase 2 OPAL试验[13] - 预计在2025年内进行针对额外神经肌肉疾病的研究[59] 新产品和新技术研发 - SRK-439的IND申请计划在2025年第三季度提交[26] - 公司正在为Apitegromab的商业推出做准备，预计在2025年第三季度进行[36] 市场扩张 - 公司致力于在未来几年内实现全球扩展，包括欧洲、拉美和亚太地区[13]