业绩总结 - NTLA-2002预计在2026年提交生物制剂许可申请(BLA)，用于治疗遗传性血管水肿(HAE)[8] - Nex-z预计在2028年提交BLA，针对转甲状腺素淀粉样变性(ATTR)的多神经病变[8] - NTLA-2002和Nex-z的全球市场销售预计到2028年分别达到50亿美元和120亿美元[8] - 预计到2027年，NTLA-2002将作为首个商业产品上市[8] - 公司预计在2027年上半年之前有足够的现金支持运营[19] 临床试验与用户数据 - 目前，Nex-z和NTLA-2002均处于III期临床试验阶段[9] - NTLA-2002在Phase 2研究中，100%的患者攻击频率减少，73%的患者在16周内完全无攻击且不需要慢性预防治疗[37] - 在Phase 2研究中，所有11名患者在接受50 mg单剂量后均有攻击频率减少，除1名患者外，其他患者均未需慢性预防治疗[38] - NTLA-2002的安全性良好，所有不良事件均为1级或2级，且未出现严重不良事件[40] - 在NTLA-2002的不同剂量组中，头痛发生率为40%（25 mg组）和36%（50 mg组），疲劳和鼻咽炎的发生率分别为30%和27%[39] - 66%的患者在12个月内在任何标志物（NT-proBNP、Troponin、6MWT）上没有恶化[73] - 94%的患者在Phase 1研究中经历至少一个不良事件[74] - 47%的患者在12个月内改善了NYHA等级[71] 新产品与技术研发 - NTLA-2002有潜力成为首个提供终身免疫攻击和预防的治疗方案[8] - Nex-z有潜力成为首个通过单剂量治疗稳定或逆转ATTR病程的药物[8] - NTLA-2002在Phase 1/2研究中显示出前所未有的疗效，单剂量即可实现攻击的消除[43] - 在ATTR-CM患者中，NTLA-2002的治疗导致TTR水平在28天时减少89%[63] - NTLA-2002的治疗在12个月内稳定NT-proBNP、hs-Troponin和6MWT指标，显示出疾病进展的稳定性[65] 市场展望 - 全球HAE市场预计到2028年将达到约50亿美元，医生对简化和更有效的治疗方案有强烈需求[44] - 全球ATTR市场预计到2028年将达到约120亿美元[86] - NTLA-2002预计在2027年开始带来显著的收入机会[45] 负面信息 - 在Phase 1研究中，心脏衰竭的发生率为36%[74] - 0.11事件/患者/年为心脏疾病住院率，低于参考研究的更高水平[73] - Vutrisiran在基线的TTR百分比变化为-100%至-60%[69] - Phase 1研究的中位随访时间为18个月[75]