业绩总结 - 2025年第一季度总收入为1.25亿美元，同比增长15%[6] - Galafold的收入在2025年第一季度为1.042亿美元，同比增长6%[24] - Pombiliti和Opfolda的收入在2025年第一季度为2100万美元，同比增长92%[50] - 预计2025年总收入增长预期为15%至22%[77] - 2025年下半年预计实现正的GAAP净收入[7] - 2025年GAAP净收入预计在2025年下半年为正[77] - 2025年第一季度GAAP运营费用为1.21503亿美元，较2024年同期的1.24557亿美元有所下降[89] 用户数据与市场展望 - 预计到2028年总收入将超过10亿美元[6] - Fabry市场预计到2029年将增长至约30亿美元[14] - Pompe市场预计到2029年将增长至超过20亿美元[43] - 预计Fabry患者中有35-50%对Galafold有适应性[23] - 预计2025年Pombiliti和Opfolda的收入增长为50%至65%[77] 新产品与技术研发 - DMX-200的许可协议中，前期投资为3000万美元，潜在成功里程碑支付可达5.6亿美元[68] - DMX-200在FSGS的Phase 3临床试验中，185名患者已被随机分配和给药[73] 生产与市场扩张 - Pombiliti药物产品的制造能力将在马萨诸塞州Lee进一步扩展[59] - 预计2025年美国销售库存已在美国境内，主要收入来自美国以外市场[59] 其他信息 - 2025年非GAAP运营费用预计为3.8亿至4亿美元，包括3000万美元的预付款[77] - 2025年，美元汇率变动±1%可能导致总报告收入约400万美元的波动[78]