业绩总结 - Syndax在2025年第一季度实现Revuforj净收入2000万美元，Niktimvo净收入1360万美元[3] - 2025年第一季度净亏损为8480万美元，较2024年同期的7240万美元亏损增加[102] - 截至2025年3月31日，Syndax的现金及现金等价物为6.021亿美元[3] 用户数据 - Revuforj的初始适应症在美国市场机会约为7.5亿美元，目标患者约为2000名复发或难治性急性白血病患者[13] - Niktimvo的市场机会估计在15亿至20亿美元之间，针对约6500名目前接受三线及以上治疗的患者[64] - 2024年美国慢性GVHD患者约为1.7万人，近50%需要至少三线治疗[97] 新产品和新技术研发 - Revuforj在2025年第一季度的销售额为2000万美元，相较于2024年第四季度的770万美元增长了159.7%[17] - Revuforj在AUGMENT-101试验中，完全缓解率（CR）为12.5%，完全缓解加部分血液学恢复率（CR+CRh）为21.2%[29] - Niktimvo的总体反应率为75%（95% CI: 64-84），其中60%的反应者在12个月内维持反应[78] 市场扩张和并购 - Syndax与Royalty Pharma达成3.5亿美元的交易，获得美国净销售的13.8%上限特许权使用费[93] - 预计3L cGVHD药物在美国的年销售额将在上市三年内超过5亿美元[95] - Axatilimab在慢性GVHD患者中显示出快速且持久的反应率，整体反应率为75%[97] 负面信息 - Revuforj的安全性数据显示，42%的患者出现了与分化综合症相关的不良反应，导致剂量中断[30] - 在84名患者中，60%的患者出现了≥3级的治疗相关不良事件（TRAEs），其中QT间期延长发生率为21%[54] - Niktimvo的安全性结果显示，44%的患者出现严重不良反应，44%的患者因不良反应中断治疗[81] 未来展望 - Syndax预计通过Revuforj的产品收入和利息收入，能够实现盈利[3] - 预计2025年4月提交R/R mNPM1 AML的sNDA申请[44] - 预计2025年研发费用在2季度为7000万至7500万美元，全年为2.6亿至2.8亿美元[102] 临床试验进展 - Syndax在2025年第一季度的临床试验进展包括启动了针对mNPM1和KMT2Ar患者的前线试验[3] - Axatilimab在≥3L慢性GVHD患者中的AGAVE-201试验已启动，预计美国市场推出[45] - MAXPIRe试验中axatilimab在特发性肺纤维化（IPF）中的顶线数据预计在2026年下半年发布[45]