纪要涉及的公司 Clene Inc.，在纳斯达克以CLNN为代码进行交易，是处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗神经退行性疾病[1] 纪要提到的核心观点和论据 1. 药物分析计划：6月与监管机构会面，明确了神经丝分析计划；FDA提议评估CNMAU8对神经丝的影响，若能降低ALS患者血液中神经丝水平，则表明有临床益处；利用NIH提供的4500万美元资助180名ALS患者用药，从下个月到9月评估这些患者神经丝的变化[2][4] 2. 新药申请情况：若评估数据与Healy项目结果一致，将提交新药申请以寻求ALS加速批准；已单独向FDA提交关于生存数据的档案，第三季度有会议讨论；预计第三季度末获得数据，第四季度初提交给FDA，年底提交新药申请，2026年第一季度知晓申请是否被接受[5][8] 3. 三期临床试验计划：若基于替代生物标志物获得加速批准，需开展确认性三期临床试验；计划于今年晚些时候开始让首批患者用药，在2026年全球范围更广泛开展，主要关注生存时间[10][11] 4. 神经丝相关问题：神经丝升高在ALS患者出现临床症状之前就会显现，除非接受Clene药物治疗，否则会一直保持升高；在MS人群中看到受损神经元的再髓鞘化和保护作用，但在ALS中尚未得出相同结论[12][14] 5. CNMA U8药物研究方向：该药物在ALS和MS研究中使用相同剂量和药物，本季度与FDA就MS数据进行讨论；药物作用机制是为线粒体提供能量代谢支持；已完成帕金森病研究，有Rett综合征早期临床前数据，还可能涉及亨廷顿病和额颞叶痴呆等神经退行性疾病，目前主要临床重点是MS和ALS[15][17]