行业与公司 - 公司: Appellis Pharmaceuticals - 产品: Empivalli (系统性pegceticoplan) - 适应症: C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(ICMPGN) - 获批范围: 12岁及以上患者，包括移植后C3G复发患者[4][5][15] 核心观点与论据 1. 临床数据与疗效 - 关键指标: - 蛋白尿减少68%（vs 安慰剂，26周）[12] - eGFR稳定（延缓肾功能恶化）[13] - 70%患者C3沉积完全清除（26周）[14] - 长期效果: 52周治疗维持蛋白尿减少和肾功能稳定[14] - 患者依从性: >90%[14] 2. 市场机会与商业化 - 患者规模: 美国约5,000例（C3G和ICMPGN）[17][60] - 细分人群: - 儿科患者（12岁及以上）[18] - 移植后C3G复发（占20%）[77] - 定价: 年治疗费用约50.5万美元，净价中位数约15%折扣[19] - 商业化策略: - 扩大肾病领域销售团队[20] - 重点覆盖60%患者集中的医疗机构[20] - 推动医保覆盖（基于PNH现有基础）[23] 3. 竞争与差异化 - 唯一C3靶向疗法，覆盖Fabhalta未获批人群（儿科、移植后复发）[4][18] - 标签优势: 三项疗效指标均纳入说明书[7][15] - 预期收入: 2025年起显著贡献，逐步放量[18][19] 4. 研发管线扩展 - 推进注册试验: 局灶节段性肾小球硬化(FSGS)和移植肾功能延迟恢复(DGF)，计划年底启动[7][8] 其他重要细节 - 诊断挑战: 部分患者未活检（保守估计5,000例）[60][113] - 医生教育: 强调早期治疗以保护肾功能[95][116] - 医保覆盖: 已与主要支付方沟通，需事前授权[53][55] - 专利保护: 至2035年（含延期）[118] 潜在风险与挑战 - 市场渗透速度: 超罕见病需逐步提升认知[18][134] - 竞争动态: Novartis的Fabhalta覆盖部分重叠人群（约1,500-2,000例）[77] - 未获批人群: 移植后ICMPGN需进一步数据支持[75][142] 问答环节重点 - 患者转化: 同情用药/EAP患者将在数月内转为商业用药[30][93] - 医生反馈: 更关注疗效而非给药方式[22][131] - 市场差异: C3G与ICMPGN被视为疾病谱系，但治疗决策基于临床试验结果[40][41] --- 注: 数据与观点均基于电话会议原文，未添加外部信息。