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Alterity Therapeutics (ATHE) Earnings Call Presentation

业绩总结 - Alterity在多系统萎缩(MSA)中获得积极的第二阶段数据,显示出强大的功能性终点疗效[6] - ATH434在MSA中获得FDA和EMA的快速通道及孤儿药物认证,市场潜力巨大[6] - ATH434在临床试验中表现出良好的耐受性,且在动物模型中显示出有效浓度[44] - ATH434在改善运动表现方面表现出一致性,减少α-突触核蛋白聚集并保护神经元[37] - ATH434在第52周的临床总体印象严重性(CGI-S)评分变化中,50 mg组的变化为1.5,75 mg组为1.0,p值为0.009[72] - 75 mg组的CSF聚集α-突触核蛋白SAA阳性率为96%[64] - ATH434在MSA的潜在美国年峰值销售额超过11亿美元[101] 用户数据 - 参与者中,任何不良事件(AE)的发生率为安慰剂组92.3%,ATH434 50 mg组84.0%,75 mg组96.2%[84] - 在ATH434-202研究中,参与者的年龄为64.5岁(标准差7.5),而在ATH434-201研究中为63.9岁(标准差6.7)[96] - 患者全球印象变化的稳定率为26.4%[97] 未来展望 - ATH434的临床开发计划旨在实现MSA的有意义结果,优化患者选择和终点[43] - 目前MSA存在显著的未满足需求,严重的疾病缺乏有效治疗[99] - 医生倾向于将ATH434提供给大多数MSA患者,因其治疗潜力[102] 新产品和新技术研发 - ATH434的独特机制是抑制蛋白质聚集,可能影响不仅仅是运动症状[100] - ATH434的口服给药方式为每日两次,受到医生的偏好[104] 财务状况 - 截至2023年6月30日,公司现金余额为4070万美元[107]