财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入同比增长26%，达到1.29亿美元[3] - 营业利润为1290万美元，去年同期为亏损310万美元[3] - 毛利润同比增长27%至8420万美元[29] - 2025年上半年总收入同比增长33%，毛利润同比增长37%[30] - 现金及有价证券从2025年初的1.089亿美元增至1.308亿美元[30] 各条业务线数据和关键指标变化 - Ruconest收入同比增长28%至8040万美元[8] - Ruconest在美国市场新患者同比增长27%[10] - Joenja收入同比增长15%至1280万美元[13] - Joenja在2025年上半年新增18名患者，超过2024年全年新增数量[14] 各个市场数据和关键指标变化 - Ruconest在美国市场表现强劲，新增医生数量稳定[9] - Joenja已在英国上市并开始治疗患者[14] - 计划在日本、欧盟和加拿大推出Joenja[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司从单一产品转型为拥有两个快速增长产品和两个潜在重磅药物的企业[4] - Ruconest凭借独特制造工艺和疗效，将继续作为公司现金流基础[5] - Joenja在APDS适应症中具有先发优势，并计划扩展至更大适应症[6] - 通过Abliva收购获得KL1333，已完成注册试验中期分析[25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2025年总收入将达3.35-3.5亿美元，同比增长13-18%[32] - 预计营业费用为3.04-3.08亿美元[32] - 现有现金和现金流足以支持当前研发和上市前成本[33] - 计划削减15%的G&A费用以优化资本配置[32] 其他重要信息 - 公司正在招募新CFO[32] - 预计2027年获得KL1333关键研究结果[26] - 计划提交Joenja儿科适应症申请[24] 问答环节所有的提问和回答 问题: VUS患者重新分类对Joenja患者增长的影响 - 预计美国1400名VUS患者中20%将重新分类为APDS[38] - 重新分类过程需要时间，实验室需评估新发现的100多个变异[39] - 已有经验表明重新分类后患者可快速获得报销[41] 问题: Joenja收入增长与患者增长不一致 - 收入差异由2024年第二季度库存增加导致[47] 问题: Ruconest面临新竞争产品的风险 - Ruconest主要治疗对其他疗法无效的严重患者[49] - 97%的发作可通过单剂量控制，50%在4.5小时内见效[51] - 医生仍在增加Ruconest处方，显示其独特价值[53] 问题: APDS潜在患者群体扩大 - 新研究发现APDS可能比目前认知普遍100倍[23] - 现有标签已涵盖这些新发现的APDS患者[63] - 不需要新临床试验来扩大适应症[64] 问题: 营业费用是否包含leniolumab里程碑付款 - 包含500万美元里程碑付款[68]