财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入达1 634亿美元 其中Orlodayo贡献1 568亿美元 美国市场占比近90% [20] - Orlodayo季度收入同比增长45% 非GAAP营业利润为5 700万美元 非GAAP每股收益0 15美元 [21] - 第二季度产生4 500万美元现金流 并提前偿还1 25亿美元定期贷款 预计欧洲业务出售后将完全清偿1 99亿美元债务 [21][22] 各条业务线数据和关键指标变化 - Orlodayo新患者处方量环比Q1增长15% 同比2021年上市首季增长10% 创历史新高 [14] - 美国市场新增69名处方医生 现有医生处方量持续增加 60%患者坚持用药一年以上 [16][33] - 针对C1抑制剂正常型HAE患者群体 已积累350例真实世界数据 显示显著降低发作频率 [17] 公司战略和发展方向 - 计划通过欧洲业务出售(预计10月初完成)强化财务状况 目标2027年累计现金流达7亿美元 [22] - 战略转型为罕见病领域整合者 重点收购临床后期或商业化阶段资产 平衡产品管线 [10][84] - 研发管线进展：Netherton综合征项目年底前公布皮肤渗透性和疗效数据 DME项目将展示视网膜消肿效果 [64][65] 管理层评论 - 预计全年收入将达5 8-6亿美元区间上限(扣除欧洲业务影响) 长期看好Orlodayo10亿美元峰值销售潜力 [9][15] - 口服儿科制剂PDUFA日期延至12月12日 但管理层对年内获批保持信心 [46] - 竞争格局：注射类竞品一年留存率与Orlodayo相当(约60%) 口服竞品未对当前需求产生分流 [39][44] 问答环节 收入增长驱动因素 - Q2超预期源于新患者需求激增、发货效率提升、停药率改善及国际业务贡献 各因素影响大致均衡 [30] 市场渗透率 - 目前约3 000患者曾使用Orlodayo 其中50%仍在用药 全美确诊HAE患者约1 1万人 市场空间充足 [51] 研发管线细节 - Netherton综合征可能采用简化注册路径 关键终点包括皮肤愈合和瘙痒缓解 [106] - DME项目将评估与VEGF通路差异化的缓激肽通路 主要终点为视网膜中央厚度改善 [110] 资本配置 - 罕见病领域并购窗口有利 重点关注高未满足需求且能利用现有运营体系的资产 [83][86]