财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度净亏损860万美元（每股0.68美元），相比2024年同期的1180万美元（每股2.03美元）有所收窄 [11] - 研发费用从2024年同期的1030万美元降至750万美元，主要由于员工相关成本、研究和临床费用减少 [11] - 行政管理费用从480万美元降至350万美元，主要因员工相关和法律费用降低 [12] - 截至2025年6月30日，现金及等价物为1010万美元，加上7月融资的600万美元，预计可支撑运营至2026年 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 淋巴瘤研究（PCNSL） - Take Aim淋巴瘤研究评估emigosertib联合ibrutinib的客观缓解率（ORR），计划未来12-18个月招募30-40名患者以支持NDA和EMA加速审批 [5][6] - 超过30个临床中心已开放，预计每个中心每年招募1名患者 [24] 慢性淋巴细胞白血病（CLL） - 计划启动20-30名复发/难治性CLL患者的概念验证研究，目标2025年底入组首例患者，2026年中公布初步数据 [7] - 目标是通过联合emivacertib与BTK抑制剂实现微小残留病阴性（MRD-）或完全缓解，改变终身治疗现状 [16][17] 急性髓系白血病（AML） - 复发/难治性FLT3突变AML患者中，emavusertib的复合完全缓解率（CR）达38%，显著优于现有药物gilteritinib（21%） [8][9] - 正在设计注册性研究，直接对比emavusertib与gilteritinib [9] - 前线AML三联疗法（emivosertib+venetoclax+azacitidine）已完成7天和14天剂量组入组，数据拟在2025年ASH会议公布 [10][45] 骨髓增生异常综合征（MDS） - emavusertib单药在高危MDS中显示活性，计划探索与azacitidine联用的潜力 [9][10] 公司战略和发展方向 - 聚焦PCNSL加速审批路径，同时拓展CLL、AML和MDS的联合疗法机会 [5][7][9] - 资本高效配置，优先推进最具潜力的适应症（如PCNSL和AML），同时探索非稀释性融资选项 [40][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - PCNSL领域因无现有标准疗法，监管审批风险较低，FDA和EMA反馈积极 [39] - 行业对BTK抑制剂联合疗法的兴趣高涨，尤其是emivacertib的独特双靶点机制（IRAK4+FLT3） [6][9] - 生物技术融资环境严峻，但公司通过严格控制成本维持运营 [48] 问答环节所有提问和回答 问题1: CLL研究中BTK联合疗法的竞争定位 - 回应：BTK降解剂尚处早期阶段，emivacertib旨在与现有BTK抑制剂联用实现有限疗程治疗，差异化解决耐药性问题 [17][19][20] 问题2: AML三联疗法的数据预期 - 回应：ASH会议将公布7天和14天剂量组的安全性与疗效数据，具体细节待摘要公开 [21][45] 问题3: PCNSL研究的入组进展 - 回应：入组符合预期，30+中心按计划运作，无需新增站点 [24][30] 问题4: FDA政策变化的影响 - 回应：PCNSL领域未受影响，与FDA的沟通保持稳定 [38][39] 问题5: 现金储备与业务发展 - 回应：现金可支撑至2026年，正评估融资选项以延长跑道 [40] 问题6: 前线AML三联疗法的后续开发 - 回应：多种剂量方案在探索中，具体数据需待ASH公布 [44][45] 问题7: 实体瘤IST（研究者发起研究）进展 - 回应：5项IST由合作方主导，数据发布时间不可控，但有望2025年更新 [51][52]