财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度商品销售收入为1540万美元，同比增长16%（2024年同期为1330万美元），主要由于对Chiesi的销售额增加800万美元，部分被对巴西和辉瑞的销售额减少抵消[12] - 销售成本为590万美元，同比下降38%（2024年同期为950万美元），主要由于对辉瑞和巴西销售额减少[13] - 研发费用为600万美元，同比增长100%（2024年同期为300万美元），主要由于PRX-115的II期临床试验准备[13] - 行政费用为260万美元，同比下降26%（2024年同期为350万美元），主要由于薪资相关费用减少[14] - 净收入为16.4万美元（2024年同期净亏损220万美元），现金及等价物为3340万美元[16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品Elfabrio通过合作伙伴Chiesi销售，预计2030年Fabry病全球市场规模达32亿美元，公司预计届时可获得15%-20%市场份额，对应特许权使用费超1亿美元[4][6] - 痛风候选药物PRX-115已完成I期人体试验，计划2025年第四季度启动II期试验，预计在美国和海外设立20-30个试验点[7][25] 各个市场数据和关键指标变化 - Chiesi负责Elfabrio全球商业化（包括分销和医保报销），公司仅负责生产供应；当前订单模式受库存调整影响较大，预计随着市场需求稳定后订单将趋于规律[5] - 巴西市场销售额同比减少470万美元（属于季节性波动），辉瑞合作项目销售额减少120万美元[12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 研发重点集中在早期项目管线建设，包括利用蛋白修饰平台开发肾科罕见病疗法[8] - 管理层强调通过内部研发和谨慎的小型授权交易推动增长，明确表示暂无并购计划[32][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计研发费用将持续显著增加，因PRX-115进入更高阶段临床试验[13] - 美国税法修订（HR1法案）可能影响研发费用税务处理，公司正在评估影响[15] - 对Chiesi的商业化能力表示满意，强调患者获取数量持续显著增长[28][29] 其他重要信息 - CFO Eyal Rubens离职，由Gilad Mambloc接任，新任CFO在医疗健康领域资本运作经验丰富[9][10] - EMA正在审查Elfabrio的延长给药间隔（四周一次）标签更新申请[6] 问答环节所有的提问和回答 问题: Chiesi是否启动Elfabrio的IV期真实世界研究（PAGASSO试验） - 确认该试验属于Chiesi的IV期项目，旨在增强产品证据，公司将适时更新进展[22][23] 问题: PRX-115的II期试验规模 - 计划在美国主导设立20-30个试验点，视入组情况可能调整[24][25] 问题: Chiesi当前市场份额及销售策略 - 基于协议不披露具体患者数据，但强调市场份额持续增长且表现超预期[27][28] 问题: 与Chiesi合同的剩余价值 - 除特许权使用费外，预计到2030年可能获得累计5亿美元监管和商业里程碑付款[37] 问题: 新任CFO的并购经验是否会被运用 - 明确公司当前战略聚焦内部管线发展，仅考虑小型授权交易，排除重大并购[32][33]