产品与市场表现 - DAWNZERA在美国获得批准，用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作[17] - DAWNZERA在临床试验中显示出94%的HAE攻击率总平均减少，81%的攻击率减少在与安慰剂比较时具有统计学显著性（p<0.001）[50] - 在OASIS-Plus切换队列中，DAWNZERA的HAE攻击率减少62%，93%的患者在24周内被认为是良好控制[59] - DAWNZERA的自我给药时间仅需10秒，且可在室温下存放长达6周[67] - DAWNZERA的安全性良好，171名患者的平均暴露时间为14个月，主要不良反应为轻度至中度[65] - DAWNZERA是首个RNA靶向的HAE预防治疗，具有显著的疗效和良好的耐受性[70] - DAWNZERA的峰值销售潜力超过5亿美元[80] - 84%的切换患者调查显示更喜欢DAWNZERA[62] - DAWNZERA的注射部位反应发生率为24%（Q4W组），与安慰剂组相比，反应大多为轻度且自愈[65] - 63%的参与者选择DAWNZERA是因为“更好地控制HAE”[93] - 65%的参与者选择DAWNZERA是因为“注射时间更短”[93] - DAWNZERA的给药频率为每四周或八周一次，无需负荷剂量[89] 未来展望与市场机会 - 预计2026年将有两个额外的独立上市，具有数十亿美元的收入潜力[20] - 公司计划在未来一年内独立推出多款新药，预计将带来数十亿美元的市场机会[103] - 公司已在美国市场部署经验丰富的商业团队，以确保DAWNZERA的成功上市[96] - 公司提供患者教育、注射培训和财务支持等综合服务，以满足HAE社区的需求[98]