公司信息 * 公司为Alterity Therapeutics (ATHE) 是一家专注于神经退行性疾病的生物技术公司[1][9][11] * 公司主要候选药物为ATH434 一种口服小分子药物 用于治疗多系统萎缩症(MSA) 并具有治疗其他帕金森相关疾病的潜力[11][16][17] * 公司在美国获得FDA快速通道资格认定 在欧盟获得孤儿药资格认定[10][17][27] * 公司拥有经验丰富的研发团队 在神经学领域拥有三个CNS药物获批经验[11] * 公司近期完成了4000万美元的融资[31] 核心产品与研发进展 * 候选药物ATH434是一种首创疗法 旨在通过分子伴侣机制重新分布中枢神经系统内失衡的铁元素 减少α-突触核蛋白的聚集和氧化应激 从而保护神经元[13][15][16] * 药物为口服小分子 能良好穿过血脑屏障 靶向细胞内病理过程[16] * 公司公布了201研究（随机双盲安慰剂对照试验）的积极顶线数据 该研究招募了约75名经临床诊断并伴有MRI显示脑铁升高的MSA患者 治疗为期12个月[11][19][27] * 201研究结果显示 在主要临床终点MSARS Part 1评分上 50毫克剂量组比安慰剂组疾病进展减缓了48%（3.8分） 75毫克剂量组减缓了30%（2.4分） 治疗效果具有临床意义（1.5分即为临床有意义）[23] * 药物显著改善了体位性低血压症状 安慰剂组患者一年内恶化6分 而两个活性剂量组则稳定或略有改善[23] * 通过可穿戴传感器评估 药物治疗使患者行走时间损失减少约一半（安慰剂组损失25-28分钟）[24] * 202研究（开放标签研究）在晚期MSA患者中显示出与双盲研究相似的疗效（评分下降3.5分）和良好的安全性[26][27] * 药物显示出保护脑容量的趋势 且在所有研究中均表现出清洁的安全性 不良事件与基础疾病一致 无严重不良事件与研究药物相关[25][26][27] * 公司计划在年底前与FDA举行期末二期会议 以最终确定三期或后续研究的设计[28] 目标疾病与市场 * 主要适应症为多系统萎缩症(MSA) 这是一种罕见、高度致残且快速进展的帕金森综合征 美国患者人数高达5万人[17] * MSA目前尚无获批疗法 患者确诊后五年内超半数需轮椅 中位生存期仅为症状出现后的7-8年[17] * 因药物靶向铁代谢这一多种神经退行性疾病的共同病理过程 其具有治疗其他重大疾病（如帕金森病）和其他孤儿病的潜力[11][13][16] 行业与活动背景 * 本次会议为Pink Asset Management与Monsoon Communications联合举办的Biotech Showcase 2025[1] * 活动得到了FB Rice的赞助 该公司是澳大利亚领先的独立知识产权事务所 拥有超过75年经验和国内最大的生命科学专利团队[7] * 澳大利亚证券交易所(ASX)是全球第三大生物技术/生命科学交易所 拥有约175家上市生命科学公司[2] * 会议旨在为志同道合的投资者和CEO提供交流和建立联系的机会[5][6]