公司概况 * ProKidney是一家专注于自体细胞疗法的公司 其主要资产为roperinsel 用于治疗患有2型糖尿病和晚期慢性肾病（CKD）的患者 以保护肾功能[5][6] * 公司总部位于北卡罗来纳州 在Winston Salem设有制造工厂 在Raleigh设有临床和研发办公室 在附近设有企业办公室[6][7] 核心临床数据（REGEN-seven Phase II试验） * REGEN-seven是一项随机、开放标签的Phase II研究 纳入49名晚期CKD和糖尿病患者（1型和2型） 患者随访至最后一次注射后18个月[8][9] * 患者被随机分为两组：Group 1接受两次roperinsel注射（每侧肾脏各一针 间隔三个月） Group 2先接受一次注射 若肾功能下降（eGFR降低）或肾损伤增加（UACR升高）则接受第二次注射[8] * Group 1患者（两次注射）的肾功能年化下降斜率从注射前的-5.8 mL/min/年改善至注射后的-1.3 mL/min/年 意味着肾功能下降改善了78%[10][11] * Group 2患者（部分接受第二次注射）的肾功能下降改善了50% 但结果不具有统计学显著性[11][12] * 试验入组患者的eGFR范围为20至50 mL/min 平均eGFR约为29-30 mL/min 主要为晚期3期和部分4期CKD患者[23] * 完整数据（包括次要终点、亚组分析和安全性数据）计划在2025年11月的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周上作为最新突破性试验公布 相关摘要和手稿将于9月9日前提交[18][19][20][21] 研发进展与监管路径 * 关键Phase III试验PROACT-1是一项随机、假手术对照、多中心研究 主要终点为eGFR斜率的差异（干预组与对照组相比 目标差异为至少1.5 mL/min/年） 用于加速批准[39][42] * 确认性分析将基于临床事件（开始透析时间、移植时间、肾脏或心血管死亡时间或eGFR下降超过40%的时间） 用于完全批准[44] * 试验入组标准已从eGFR 20-50收窄至20-35 以针对需求更迫切的晚期患者群体[34][35] * 目前PROACT-1试验加速批准所需的患者入组已完成超过50% 预计加速批准读出的时间为2027年[41] * 公司拥有FDA的RMAT（再生医学先进疗法）认定 单个Phase III研究即可满足批准要求[50] * 公司已停止另一个类似的全球Phase III研究（原计划在欧洲和亚洲进行） 以集中资源[50][52] 市场与商业化潜力 * 目标市场规模（TAM）估计为50万至100万名患者[69] * 疗法潜在的经济价值基于避免透析的高成本 透析每年费用为12.5万至25万美元[26] * 若Phase III结果与Phase II相似（78%改善） 预计产品上市初期的需求将超过供应能力[79] * 公司对定价和成本（COGS）保持信心 认为即使以目前的COGS水平也能实现盈利 并且未来通过自动化等手段有进一步降低成本的机遇[81][82] * 当前现金跑道可支撑至2027年中 足以完成加速批准读出 但后续的确认性分析需要额外资金[92][93][94] 制造与疗法特性 * roperinsel是一种自体细胞疗法 通过经皮肾活检获取患者肾细胞 在自有工厂中扩增和制备 过程需数周[55][56][57] * 最终产品被冷冻保存 每位患者可制备2-5剂 在临床试验中 每名患者接受两剂注射（首次注射于活检侧肾脏 三个月后注射于对侧肾脏）[57][59][61] * 公司正在扩大其制造产能 以支持Phase III试验和未来的商业发布[78][79] 机制与未来方向 * 公司正在深入研究作用机制（MOA） 利用多组学等现代工具 新数据将在ASN上逐步展示 初步认为其通过抗纤维化和抗炎机制作用于肾小管间质细胞 并可能与肾小球细胞通信[27][29][30][31] * 理论上 该疗法可能适用于其他肾脏疾病（如FSGS） 但当前战略重点仍是针对糖尿病和晚期CKD的Phase III研究[67][71][72] * Phase II研究包含了少量1型糖尿病患者 其数据将在ASN上展示 但Phase III研究PROACT-1目前仅针对2型糖尿病患者[73] 其他重要信息 * 公司拥有强大的专利组合 对知识产权保护感到满意[96] * 目前专注于美国市场 PROACT-1数据可能作为欧洲申报的基础 但预计仍需当地数据以支持市场准入 公司对海外合作持开放态度[89][90][91] * 长期安全性随访研究REGEN008正在进行中 将收集更多安全性数据和肾功能结果[84][85]